Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento10500510abcontrollo50940990cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 510 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 990 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione relativa del rischio RRR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 10/510controllo: 50/990
RRR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 77% e specificità 98%. La prevalenza della malattia è del 17%. Quanti risultati veri positivi TP ci si aspetta?

N = 10 000p = 17%Se = 77%Sp = 98%
TP =
3.Statistica descrittivaMedia
10152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 54, 38, 54, 33, 10, 58.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 12. Trova il punteggio z z di un voto pari a 160,4.

μ = 170σ = 12x = 160,4
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 20, s = 10,5L = ?Ux̄ = 48E99%

Un campione di 20 elementi ha media 48 e deviazione standard s = 10,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 20x̄ = 48s = 10,599%t(19) = 2,861
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 25, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 495%

La deviazione standard della popolazione è 25. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 4?

σ = 25E = 495%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,13102,131

Un campione di 16 studenti ha un punteggio medio di 114,8 e una deviazione standard campionaria di 15. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 114,8s = 15n = 16
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 35 pazienti su 100 con il trattamento A guariscono, e 47 su 120 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 35n₁ = 100x₂ = 47n₂ = 120
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RRR = 61,2 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 10/510 = 0,01961
CER = 50/990 = 0,05051

Riduzione relativa del rischio

ARR = 0,05051 − 0,01961 = 0,0309
RRR = 0,0309/0,05051 = 0,6118 ≈ 61,2%

Risposta

RRR = 61,2%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: TP = 1309

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,17 = 1700
10 000 − 1700 = 8300

Veri positivi

TP = 1700·0,77 = 1309

Risposta

TP = 1309
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 18,23

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 247/6 = 41,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 12,83² + (−3,167)² + 12,83² + (−8,167)² + (−31,17)² + 16,83² = 1661

Deviazione standard

s = √(1661/5) = 18,23

Risposta

s = 18,23
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,8

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (160,4 − 170)/12 = −0,8

Risposta

z = −0,8
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 41,28

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 19, t = 2,861

Margine di errore

E = 2,861·10,5/√20 = 6,717

Intervallo

48 ± 6,717 → [41,28, 54,72]

Risposta

limite inferiore = 41,28
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 151

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·25/4)² = 150,1

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 151

Risposta

n = 151
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,387

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 15/√16 = 15/4 = 3,75

Statistica test

t = (114,8 − 120)/3,75 = −1,387

Risposta

t = −1,387
t0,025; df = 15 = 2,131

|t| < 2.131, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −0,6364

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 35/100 = 0,35
p̂₂ = 47/120 = 0,3917
p̂ = 82/220 = 0,3727

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,3727·0,6273·(1/100 + 1/120)) = 0,06547

Statistica test

z = (0,35 − 0,3917)/0,06547 = −0,6364

Risposta

z = −0,6364

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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