Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento1793110abcontrollo247403650cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 110 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 650 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 17/110controllo: 247/650
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 71% e specificità 95%. La prevalenza della malattia è del 15%. Quanti risultati falsi positivi FP ci si aspetta?

N = 10 000p = 15%Se = 71%Sp = 95%
FP =
3.Statistica descrittivaMedia
2025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 20, 54, 39, 46, 59, 47, 39.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 75. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 575?

μ = 500σ = 75x = 575
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 5,195%, n = 50x̄E₂ = ?95%, n = 100

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 50 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 5,1. Qual è il margine di errore E₂ se lo stesso studio usa invece 100 osservazioni?

95%n₁ = 50E₁ = 5,1n₂ = 100
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(20) = 1,7250LUx̄₁ − x̄₂E = ?90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 10 parcelle, resa media 66,5 kg, deviazione standard 7,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 12 parcelle, media 65 kg, deviazione standard 5,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 10x̄₁ = 66,5s₁ = 7,5n₂ = 12x̄₂ = 65s₂ = 5,590%t(20) = 1,725
E = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 80 pezzi ha lunghezza media 62 mm, e la deviazione standard nota della linea è 19 mm. Linea 2: un campione di 80 pezzi ha media 64,6 mm, deviazione standard nota 9 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 80x̄₁ = 62 mmσ₁ = 19 mmn₂ = 80x̄₂ = 64,6 mmσ₂ = 9 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 20, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 190%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 90 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 1? La deviazione standard è 20. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 20E = 190%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 17/110 = 0,1545
CER = 247/650 = 0,38

Numero necessario da trattare

ARR = 0,38 − 0,1545 = 0,2255
NNT = 1/0,2255 = 4,435 → 5

Risposta

NNT = 5

Trattare 5 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: FP = 425

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,15 = 1500
10 000 − 1500 = 8500

Falsi positivi

FP = 8500·0,05 = 425

Risposta

FP = 425

Dei 1490 positivi solo 1065 hanno la malattia (VPP 71,5%).

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 12,66

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 304/7 = 43,43

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−23,43)² + 10,57² + (−4,429)² + 2,571² + 15,57² + 3,571² + (−4,429)² = 961,7

Deviazione standard

s = √(961,7/6) = 12,66

Risposta

s = 12,66
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8413

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1

Tavola della normale standard

Φ(1) = 0,8413
P = 0,8413

Risposta

P = 0,8413
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 3,606

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,96/1,96)·√(50/100) = 0,7071

Nuovo margine

E₂ = 5,1·0,7071 = 3,606

Risposta

E₂ = 3,606
6.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 4,784 kg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (9·7,5² + 11·5,5²)/20 = 41,95
sp = 6,477

Margine di errore

E = 1,725·6,477·√(1/10 + 1/12) = 4,784

Risposta

E = 4,784 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,106

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(19²/80 + 9²/80) = √5,525 = 2,351

Statistica test

z = (62 − 64,6)/2,351 = −1,106

Risposta

z = −1,106

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 1083

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (1,645·20/1)² = 1082

Arrotonda per eccesso

n = 1083

Risposta

n = 1083

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