Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento169351520abcontrollo243727970cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 520 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 970 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 169/520controllo: 243/970
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test30%post-test?p′LR−

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 30% per una malattia. Un test con sensibilità del 69% e specificità del 87% risulta negativa. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 30%Se = 69%Sp = 87%negativa
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 58, 58, 42, 29, 31, 54, 15.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 20?

μ = 60σ = 20x = 20
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 9, s = 8,5LU = ?x̄ = 82,5E90%

Un campione di 9 elementi ha media 82,5 e deviazione standard s = 8,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 9x̄ = 82,5s = 8,590%t(8) = 1,86
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,7, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0395%

Uno studio pilota indica che circa 0,7 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 95% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,03?

p ≈ 0,7E = 0,0395%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,3062,306t = ?df = 8

9 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è −1,33 e la deviazione standard delle differenze è 2,5. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 9d̄ = −1,33sd = 2,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 80 contro H₁: μ < 80 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 6. In realtà la media è 77.6. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 80μ = 77,6σ = 6n = 36α = 0,10
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 14

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 169/520 = 0,325
CER = 243/970 = 0,2505

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,325 − 0,2505 = 0,07448
NNH = 1/0,07448 = 13,43 → 14

Risposta

NNH = 14

Circa un paziente trattato su 14 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 13,2 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR− = (1 − 0,69)/0,87 = 0,3563

Odds pre-test

0,3/(1 − 0,3) = 0,4286

Odds post-test

0,4286·0,3563 = 0,1527

Probabilità post-test

p′ = 0,1527/(1 + 0,1527) = 0,1325 ≈ 13,2%

Risposta

p′ = 13,2%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 16,67

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 287/7 = 41

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 17² + 17² + 1² + (−12)² + (−10)² + 13² + (−26)² = 1668

Deviazione standard

s = √(1668/6) = 16,67

Risposta

s = 16,67
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,02275

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −2

Tavola della normale standard

Φ(−2) = 0,02275
P = 0,02275

Risposta

P = 0,02275
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 87,77

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 8, t = 1,86

Margine di errore

E = 1,86·8,5/√9 = 5,27

Intervallo

82,5 ± 5,27 → [77,23, 87,77]

Risposta

limite superiore = 87,77
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 897

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 1,96²·0,7·0,3/0,03² = 896,4

Arrotonda per eccesso

n = 897

Risposta

n = 897
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,596

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard della differenza media

SE = 2,5/√9 = 0,8333

Statistica test

t = −1,33/0,8333 = −1,596

Risposta

t = −1,596

Con df = 8, il valore critico bilaterale al 5% è 2,306; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 86,82 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 6/√36 = 1
x̄c = 80 − 1,282·1 = 78,72

z sotto la media vera

z = (78,72 − 77,6)/1 = 1,118

Potenza

potenza = P(Z < 1.118) = 86.82%
1 − β = 86,82%

Risposta

1 − β = 86,82%

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