Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento50660710abcontrollo137843980cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 710 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 980 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 50/710controllo: 137/980
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test60%post-test?p′LR−

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 60% per una malattia. Un test con sensibilità del 84% e specificità del 81% risulta negativa. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 60%Se = 84%Sp = 81%negativa
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 58, 21, 44, 12, 54, 51, 35.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 50. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 440?

μ = 500σ = 50x = 440
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 1,690%, n = 50x̄E₂ = ?99%, n = 50

Un intervallo di confidenza al 90% per una media, basato su 50 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 1,6. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 99% calcolato dagli stessi dati?

90%n₁ = 50E₁ = 1,699%
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(15) = 1,7530LU = ?x̄₁ − x̄₂E90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 8 parcelle, resa media 93 kg, deviazione standard 8 kg. Gruppo di parcelle 2: 9 parcelle, media 85,5 kg, deviazione standard 8,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 8x̄₁ = 93s₁ = 8n₂ = 9x̄₂ = 85,5s₂ = 8,590%t(15) = 1,753
limite superiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
2,28p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 500; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 30. Un campione casuale di 100 osservazioni ha media 506,84. Verifica H₀: μ = 500 contro H₁: μ > 500. Trova il p-value p.

μ₀ = 500σ = 30n = 100x̄ = 506,84H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 55 pazienti su 100 con il trattamento A guariscono, e 118 su 200 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 55n₁ = 100x₂ = 118n₂ = 200
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 0,5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 50/710 = 0,07042
CER = 137/980 = 0,1398

Rischio relativo

RR = 0,07042/0,1398 = 0,5038 ≈ 0,5

Risposta

RR = 0,5
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 22,9 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR− = (1 − 0,84)/0,81 = 0,1975

Odds pre-test

0,6/(1 − 0,6) = 1,5

Odds post-test

1,5·0,1975 = 0,2963

Probabilità post-test

p′ = 0,2963/(1 + 0,2963) = 0,2286 ≈ 22,9%

Risposta

p′ = 22,9%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,43

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 275/7 = 39,29

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 18,71² + (−18,29)² + 4,714² + (−27,29)² + 14,71² + 11,71² + (−4,286)² = 1823

Deviazione standard

s = √(1823/6) = 17,43

Risposta

s = 17,43
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,1151

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1,2

Tavola della normale standard

Φ(−1,2) = 0,1151
P = 0,1151

Risposta

P = 0,1151
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 2,506

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (2,576/1,645)·√(50/50) = 1,566

Nuovo margine

E₂ = 1,6·1,566 = 2,506

Risposta

E₂ = 2,506
6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 14,54 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (7·8² + 8·8,5²)/15 = 68,4
sp = 8,27

Margine di errore

E = 1,753·8,27·√(1/8 + 1/9) = 7,045

Intervallo

7,5 ± 7,045 → [0,4552, 14,54]

Risposta

limite superiore = 14,54 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,0113

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 30/√100 = 3
z = (506,84 − 500)/3 = 2,28

Area della coda

Φ(2,28) = 0,9887
1 − Φ(2,28) = 0,0113

p-value

p = 0,0113

Risposta

p = 0,0113

p ≤ 0,05, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −0,661

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 55/100 = 0,55
p̂₂ = 118/200 = 0,59
p̂ = 173/300 = 0,5767

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,5767·0,4233·(1/100 + 1/200)) = 0,06051

Statistica test

z = (0,55 − 0,59)/0,06051 = −0,661

Risposta

z = −0,661

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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