Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva97403500abnegativa1314271440cdtotale11018301940

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 97b = 403c = 13d = 1427
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER11%EER?RRR 22%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 22% in termini relativi (RRR = 22%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 11% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 22%CER = 11%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 46, 28, 34, 55, 34.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 20. Trova il punteggio z z di un voto pari a 120.

μ = 100σ = 20x = 120
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 8,995%, n = 25x̄E₂ = ?90%, n = 25

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 25 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 8,9. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 90% calcolato dagli stessi dati?

95%n₁ = 25E₁ = 8,990%
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(24) = 1,7110L = ?Ux̄₁ − x̄₂E90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 19 parcelle, resa media 80,5 kg, deviazione standard 8,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 7 parcelle, media 68,5 kg, deviazione standard 8 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 19x̄₁ = 80,5s₁ = 8,5n₂ = 7x̄₂ = 68,5s₂ = 890%t(24) = 1,711
limite inferiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,99801,998

Un campione di 64 studenti ha un punteggio medio di 96,9 e una deviazione standard campionaria di 8. Trova la statistica test t per H₀: μ = 100.

μ₀ = 100x̄ = 96,9s = 8n = 64
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 35 pazienti su 100 con il trattamento A guariscono, e 24 su 80 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 35n₁ = 100x₂ = 24n₂ = 80
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 4

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 97/110 = 0,8818
Sp = 1427/1830 = 0,7798

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,8818/(1 − 0,7798) = 4,004 ≈ 4

Risposta

LR+ = 4
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 42

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,11·0,22 = 0,0242

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0242 = 41,32 → 42

Risposta

NNT = 42

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 10,9

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 197/5 = 39,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 6,6² + (−11,4)² + (−5,4)² + 15,6² + (−5,4)² = 475,2

Deviazione standard

s = √(475,2/4) = 10,9

Risposta

s = 10,9
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (120 − 100)/20 = 1

Risposta

z = 1
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 7,47

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,645/1,96)·√(25/25) = 0,8393

Nuovo margine

E₂ = 8,9·0,8393 = 7,47

Risposta

E₂ = 7,47
6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 5,662 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (18·8,5² + 6·8²)/24 = 70,19
sp = 8,378

Margine di errore

E = 1,711·8,378·√(1/19 + 1/7) = 6,338

Intervallo

12 ± 6,338 → [5,662, 18,34]

Risposta

limite inferiore = 5,662 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3,1

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 8/√64 = 8/8 = 1

Statistica test

t = (96,9 − 100)/1 = −3,1

Risposta

t = −3,1
t0,025; df = 63 = 1,998

|t| > 1,998, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 0,7101

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 35/100 = 0,35
p̂₂ = 24/80 = 0,3
p̂ = 59/180 = 0,3278

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,3278·0,6722·(1/100 + 1/80)) = 0,07041

Statistica test

z = (0,35 − 0,3)/0,07041 = 0,7101

Risposta

z = 0,7101

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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