Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni16002,523304nuovi casi80

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 80 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

600 × 2,5 anni330 × 4 anni80 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo16%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 16% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 2,33. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 16%RR = 2,33
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
2025303540

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 20, 28, 41, 22, 21.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 15. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 92,5?

μ = 70σ = 15x = 92,5
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 12, sd​ = 5,40LU = ?d̄ = 1,4E99%

La pressione arteriosa di 12 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 1,4 e deviazione standard 5,4. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 12d̄ = 1,4sd = 5,499%t(11) = 3,106
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 15Lσ = ?s = 3,995%

I diametri di 15 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 3,9 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite superiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 14, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 5,629 e il 2,5% sopra 26,119.

n = 15s = 3,9 µmχ² = 5,629, 26,119
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,13102,131

Un campione di 16 studenti ha un punteggio medio di 59 e una deviazione standard campionaria di 15. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 59s = 15n = 16
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 105 pazienti su 150 con il trattamento A guariscono, e 61 su 80 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 105n₁ = 150x₂ = 61n₂ = 80
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 28,4 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 600·2,5 + 330·4 = 2820

Tasso di incidenza

IR = 80/2820·1000 = 28,4 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 28,4 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 5

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,16·2,33 = 0,3728

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,3728 − 0,16 = 0,2128

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,2128 = 4,699 → 5

Risposta

NNH = 5
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 8,735

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 132/5 = 26,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−6,4)² + 1,6² + 14,6² + (−4,4)² + (−5,4)² = 305,2

Deviazione standard

s = √(305,2/4) = 8,735

Risposta

s = 8,735
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,9332

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1,5

Tavola della normale standard

Φ(1,5) = 0,9332
P = 0,9332

Risposta

P = 0,9332
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 6,242 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 11, t = 3,106

Margine di errore

E = 3,106·5,4/√12 = 4,842

Intervallo

1,4 ± 4,842 → [−3,442, 6,242]

Risposta

limite superiore = 6,242 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 6,151 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 14·3,9² = 212,9

Limiti per σ²

212,9/26,119 = 8,153
212,9/5,629 = 37,83

Limite per σ

σ = √37,83 = 6,151 µm

Risposta

σ = 6,151 µm

Intervallo al 95% per σ: [2,855, 6,151] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,4

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 15/√16 = 15/4 = 3,75

Statistica test

t = (59 − 50)/3,75 = 2,4

Risposta

t = 2,4
t0,025; df = 15 = 2,131

|t| > 2,131, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,007

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 105/150 = 0,7
p̂₂ = 61/80 = 0,7625
p̂ = 166/230 = 0,7217

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,7217·0,2783·(1/150 + 1/80)) = 0,06204

Statistica test

z = (0,7 − 0,7625)/0,06204 = −1,007

Risposta

z = −1,007

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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