Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento161629790abcontrollo61119180cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 790 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 180 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 161/790controllo: 61/180
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER29%EER?RRR 10%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 10% in termini relativi (RRR = 10%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 29% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 10%CER = 29%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 60, 34, 52, 11, 54, 16.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 40.

μ = 70σ = 15x = 40
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0LU = ?x̄₁ − x̄₂E95%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 60 telefoni, media 108 h, deviazione standard nota 14 h. Modello 2: 50 telefoni, media 94,5 h, deviazione standard nota 5 h. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 60x̄₁ = 108 hσ₁ = 14 hn₂ = 50x̄₂ = 94,5 hσ₂ = 5 h95%
limite superiore = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,3, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0590%

Uno studio pilota indica che circa 0,3 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 90% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,05?

p ≈ 0,3E = 0,0590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 50 pezzi ha lunghezza media 67,5 mm, e la deviazione standard nota della linea è 10 mm. Linea 2: un campione di 40 pezzi ha media 71,4 mm, deviazione standard nota 3 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 50x̄₁ = 67,5 mmσ₁ = 10 mmn₂ = 40x̄₂ = 71,4 mmσ₂ = 3 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 78 pazienti su 120 con il trattamento A guariscono, e 96 su 120 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 78n₁ = 120x₂ = 96n₂ = 120
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 8

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 161/790 = 0,2038
CER = 61/180 = 0,3389

Numero necessario da trattare

ARR = 0,3389 − 0,2038 = 0,1351
NNT = 1/0,1351 = 7,402 → 8

Risposta

NNT = 8

Trattare 8 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 35

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,29·0,1 = 0,029

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,029 = 34,48 → 35

Risposta

NNT = 35

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 20,81

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 227/6 = 37,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 22,17² + (−3,833)² + 14,17² + (−26,83)² + 16,17² + (−21,83)² = 2165

Deviazione standard

s = √(2165/5) = 20,81

Risposta

s = 20,81
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −2

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (40 − 70)/15 = −2

Risposta

z = −2
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 17,3 h

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 108 − 94,5 = 13,5

Errore standard

SE = √(14²/60 + 5²/50) = 1,941

Margine di errore

E = 1,96·1,941 = 3,804

Intervallo

13,5 ± 3,804 → [9,696, 17,3]

Risposta

limite superiore = 17,3 h

L’intervallo non contiene 0, quindi le medie differiscono in modo significativo.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 228

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 1,645²·0,3·0,7/0,05² = 227,3

Arrotonda per eccesso

n = 228

Risposta

n = 228
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −2,615

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(10²/50 + 3²/40) = √2,225 = 1,492

Statistica test

z = (67,5 − 71,4)/1,492 = −2,615

Risposta

z = −2,615

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −2,602

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 78/120 = 0,65
p̂₂ = 96/120 = 0,8
p̂ = 174/240 = 0,725

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,725·0,275·(1/120 + 1/120)) = 0,05764

Statistica test

z = (0,65 − 0,8)/0,05764 = −2,602

Risposta

z = −2,602

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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