Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento32668700abcontrollo7103110cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 700 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 110 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 32/700controllo: 7/110
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)NPV (%)10%NPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 74% e una specificità del 89%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 10%. Trova il valore predittivo negativo NPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 74%Sp = 89%p = 10%
NPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 38, 48, 60, 18, 23, 35.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 5. Trova il punteggio z z di un voto pari a 53.

μ = 50σ = 5x = 53
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 20, sd​ = 3,50LUd̄ = 3,6E = ?90%

La pressione arteriosa di 20 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 3,6 e deviazione standard 3,5. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 90% per la differenza media.

n = 20d̄ = 3,6sd = 3,590%t(19) = 1,729
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 30, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

La deviazione standard della popolazione è 30. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 30E = 2,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,99801,998

Un campione di 64 studenti ha un punteggio medio di 75,44 e una deviazione standard campionaria di 5. Trova la statistica test t per H₀: μ = 75.

μ₀ = 75x̄ = 75,44s = 5n = 64
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 81 misure ha media 200,1. La deviazione standard della popolazione è 5. Trova il limite inferiore L dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 200,1σ = 5n = 8199%
L =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 1,8 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 32/700 = 0,04571
CER = 7/110 = 0,06364

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,06364 − 0,04571 = 0,01792 ≈ 1,8%

Risposta

ARR = 1,8%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NPV = 96,9 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi negativi (per persona)

Sp·(1 − p) = 0,89·0,9 = 0,801
(1 − Se)·p = 0,26·0,1 = 0,026

Valore predittivo negativo

NPV = 0,801/(0,801 + 0,026) = 0,9686 ≈ 96,9%

Risposta

NPV = 96,9%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,57

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 222/6 = 37

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 1² + 11² + 23² + (−19)² + (−14)² + (−2)² = 1212

Deviazione standard

s = √(1212/5) = 15,57

Risposta

s = 15,57
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (53 − 50)/5 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 1,353 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 19, t = 1,729

Margine di errore

E = 1,729·3,5/√20 = 1,353

Risposta

E = 1,353 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 390

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·30/2,5)² = 389,7

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 390

Risposta

n = 390
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 0,704

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 5/√64 = 5/8 = 0,625

Statistica test

t = (75,44 − 75)/0,625 = 0,704

Risposta

t = 0,704
t0,025; df = 63 = 1,998

|t| < 1.998, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: L = 198,7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·5/√81 = 1,431

Limite dell'intervallo

L = 200,1 − 1,431 = 198,7

Risposta

L = 198,7

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