Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento44196240abcontrollo76464540cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 240 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 540 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 44/240controllo: 76/540
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test30%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 30% per una malattia. Un test con sensibilità del 96% e specificità del 84% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 30%Se = 96%Sp = 84%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
2530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 51, 38, 47, 51, 60, 23, 33.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 5. Trova il punteggio z z di un voto pari a 44.

μ = 50σ = 5x = 44
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 16, s = 3LU = ?x̄ = 90E90%

Un campione di 16 elementi ha media 90 e deviazione standard s = 3. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 16x̄ = 90s = 390%t(15) = 1,753
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p = 0,5, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0399%

Non si sa nulla in anticipo sulla proporzione di prodotti difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 99% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,03?

p = 0,5E = 0,0399%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
1,4p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 80; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 20. Un campione casuale di 64 osservazioni ha media 83,5. Verifica H₀: μ = 80 contro H₁: μ > 80. Trova il p-value p.

μ₀ = 80σ = 20n = 64x̄ = 83,5H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 25 misure ha media 47,2. La deviazione standard della popolazione è 10. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 47,2σ = 10n = 2599%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 24

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 44/240 = 0,1833
CER = 76/540 = 0,1407

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,1833 − 0,1407 = 0,04259
NNH = 1/0,04259 = 23,48 → 24

Risposta

NNH = 24

Circa un paziente trattato su 24 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 72 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,96/(1 − 0,84) = 6

Odds pre-test

0,3/(1 − 0,3) = 0,4286

Odds post-test

0,4286·6 = 2,571

Probabilità post-test

p′ = 2,571/(1 + 2,571) = 0,72 = 72%

Risposta

p′ = 72%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 12,63

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 303/7 = 43,29

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 7,714² + (−5,286)² + 3,714² + 7,714² + 16,71² + (−20,29)² + (−10,29)² = 957,4

Deviazione standard

s = √(957,4/6) = 12,63

Risposta

s = 12,63
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1,2

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (44 − 50)/5 = −1,2

Risposta

z = −1,2
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 91,31

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 15, t = 1,753

Margine di errore

E = 1,753·3/√16 = 1,315

Intervallo

90 ± 1,315 → [88,69, 91,31]

Risposta

limite superiore = 91,31
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 1844

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 2,576²·0,5·0,5/0,03² = 1843

Arrotonda per eccesso

n = 1844

Risposta

n = 1844
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,08076

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 20/√64 = 2,5
z = (83,5 − 80)/2,5 = 1,4

Area della coda

Φ(1,4) = 0,9192
1 − Φ(1,4) = 0,0808

p-value

p = 0,08076

Risposta

p = 0,08076

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 52,35

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·10/√25 = 5,152

Limite dell'intervallo

U = 47,2 + 5,152 = 52,35

Risposta

U = 52,35

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