Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento98622720abcontrollo337653990cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 720 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 990 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 98/720controllo: 337/990
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER31%EER?RRR 41%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 41% in termini relativi (RRR = 41%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 31% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 41%CER = 31%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 14, 11, 35, 49, 22.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 75. Quale proporzione P dei valori è superiore a 545?

μ = 500σ = 75x = 545
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 16, s = 20LUx̄ = 39E = ?90%

Un campione di 16 elementi ha media 39 e deviazione standard s = 20. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 16x̄ = 39s = 2090%t(15) = 1,753
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 19, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 1,590%

La deviazione standard della popolazione è 19. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1,5?

σ = 19E = 1,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,06402,064

Un campione di 25 studenti ha un punteggio medio di 507,2 e una deviazione standard campionaria di 15. Trova la statistica test t per H₀: μ = 500.

μ₀ = 500x̄ = 507,2s = 15n = 25
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 12 pazienti su 80 con il trattamento A guariscono, e 30 su 150 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 12n₁ = 80x₂ = 30n₂ = 150
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 98/720 = 0,1361
CER = 337/990 = 0,3404

Numero necessario da trattare

ARR = 0,3404 − 0,1361 = 0,2043
NNT = 1/0,2043 = 4,895 → 5

Risposta

NNT = 5

Trattare 5 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 8

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,31·0,41 = 0,1271

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,1271 = 7,868 → 8

Risposta

NNT = 8

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,77

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 131/5 = 26,2

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−12,2)² + (−15,2)² + 8,8² + 22,8² + (−4,2)² = 994,8

Deviazione standard

s = √(994,8/4) = 15,77

Risposta

s = 15,77
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,2743

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,6

Tavola della normale standard

Φ(0,6) = 0,7257
P = 1 − 0,7257 = 0,2743

Risposta

P = 0,2743
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 8,765

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 15, t = 1,753

Margine di errore

E = 1,753·20/√16 = 8,765

Risposta

E = 8,765
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 435

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·19/1,5)² = 434,2

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 435

Risposta

n = 435
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,4

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 15/√25 = 15/5 = 3

Statistica test

t = (507,2 − 500)/3 = 2,4

Risposta

t = 2,4
t0,025; df = 24 = 2,064

|t| > 2,064, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −0,9348

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 12/80 = 0,15
p̂₂ = 30/150 = 0,2
p̂ = 42/230 = 0,1826

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,1826·0,8174·(1/80 + 1/150)) = 0,05349

Statistica test

z = (0,15 − 0,2)/0,05349 = −0,9348

Risposta

z = −0,9348

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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