Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento154486640abcontrollo88132220cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 640 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 220 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 154/640controllo: 88/220
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test25%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 25% per una malattia. Un test con sensibilità del 88% e specificità del 71% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 25%Se = 88%Sp = 71%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 11, 39, 25, 12, 46.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 75. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 545?

μ = 500σ = 75x = 545
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 6,995%, n = 64x̄E₂ = ?95%, n = 576

Un intervallo di confidenza al 95% per una media, basato su 64 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 6,9. Qual è il margine di errore E₂ se lo stesso studio usa invece 576 osservazioni?

95%n₁ = 64E₁ = 6,9n₂ = 576
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,3, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0499%

Uno studio pilota indica che circa 0,3 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 99% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,04?

p ≈ 0,3E = 0,0499%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 80 pezzi ha lunghezza media 146 mm, e la deviazione standard nota della linea è 20 mm. Linea 2: un campione di 60 pezzi ha media 142 mm, deviazione standard nota 5 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 80x̄₁ = 146 mmσ₁ = 20 mmn₂ = 60x̄₂ = 142 mmσ₂ = 5 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 200 contro H₁: μ > 200 viene eseguito con α = 0,01 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 12. In realtà la media è 205,6. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 200μ = 205,6σ = 12n = 36α = 0,01
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 15,9 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 154/640 = 0,2406
CER = 88/220 = 0,4

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,4 − 0,2406 = 0,1594 ≈ 15,9%

Risposta

ARR = 15,9%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 50,3 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,88/(1 − 0,71) = 3,034

Odds pre-test

0,25/(1 − 0,25) = 0,3333

Odds post-test

0,3333·3,034 = 1,011

Probabilità post-test

p′ = 1,011/(1 + 1,011) = 0,5029 ≈ 50,3%

Risposta

p′ = 50,3%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,73

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 133/5 = 26,6

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−15,6)² + 12,4² + (−1,6)² + (−14,6)² + 19,4² = 989,2

Deviazione standard

s = √(989,2/4) = 15,73

Risposta

s = 15,73
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,7257

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,6

Tavola della normale standard

Φ(0,6) = 0,7257
P = 0,7257

Risposta

P = 0,7257
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 2,3

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,96/1,96)·√(64/576) = 0,3333

Nuovo margine

E₂ = 6,9·0,3333 = 2,3

Risposta

E₂ = 2,3
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 871

Confidence interval for a proportion: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), where p̂ = x/n. To reach a margin E you need n ≥ z²·p(1 − p)/E², rounded up; without a prior estimate use p = 0,5, which gives the largest n.

Ricava n

n = 2,576²·0,3·0,7/0,04² = 870,9

Arrotonda per eccesso

n = 871

Risposta

n = 871
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,719

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(20²/80 + 5²/60) = √5,417 = 2,327

Statistica test

z = (146 − 142)/2,327 = 1,719

Risposta

z = 1,719

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 31,77 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 12/√36 = 2
x̄c = 200 + 2,326·2 = 204,7

z sotto la media vera

z = (204,7 − 205,6)/2 = −0,474

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z > −0,474) = 68,23%
β = 100% − 68,23% = 31,77%

Risposta

β = 31,77%

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