Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento17213230abcontrollo76554630cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 230 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 630 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il numero necessario da trattare NNT per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 17/230controllo: 76/630
NNT =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER7%EER?RRR 22%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 22% in termini relativi (RRR = 22%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 7% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 22%CER = 7%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 56, 43, 28, 32, 16, 35, 14.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 8. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 103,2?

μ = 100σ = 8x = 103,2
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 9, sd​ = 1,90L = ?Ud̄ = −5E99%

La pressione arteriosa di 9 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −5 e deviazione standard 1,9. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 9d̄ = −5sd = 1,999%t(8) = 3,355
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 21Lσ = ?s = 895%

I diametri di 21 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 8 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite superiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 20, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 9,591 e il 2,5% sopra 34,17.

n = 21s = 8 µmχ² = 9,591, 34,17
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,1312,131t = ?df = 15

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 12 studenti, punteggio medio 116,5, deviazione standard 11. Gruppo 2: 5 studenti, punteggio medio 104,4, deviazione standard 2,5. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 12x̄₁ = 116,5s₁ = 11n₂ = 5x̄₂ = 104,4s₂ = 2,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 500 contro H₁: μ < 500 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 25; la deviazione standard è nota e vale 7.5. In realtà la media è 497.9. Trova la potenza 1 − β del test in percentuale.

μ₀ = 500μ = 497,9σ = 7,5n = 25α = 0,10
1 − β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 22

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 17/230 = 0,07391
CER = 76/630 = 0,1206

Numero necessario da trattare

ARR = 0,1206 − 0,07391 = 0,04672
NNT = 1/0,04672 = 21,4 → 22

Risposta

NNT = 22

Trattare 22 pazienti previene circa un evento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 65

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,07·0,22 = 0,0154

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0154 = 64,94 → 65

Risposta

NNT = 65

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 14,73

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 224/7 = 32

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 24² + 11² + (−4)² + 0² + (−16)² + 3² + (−18)² = 1302

Deviazione standard

s = √(1302/6) = 14,73

Risposta

s = 14,73
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,6554

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,4

Tavola della normale standard

Φ(0,4) = 0,6554
P = 0,6554

Risposta

P = 0,6554
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −7,125 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 8, t = 3,355

Margine di errore

E = 3,355·1,9/√9 = 2,125

Intervallo

−5 ± 2,125 → [−7,125, −2,875]

Risposta

limite inferiore = −7,125 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 11,55 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 20·8² = 1280

Limiti per σ²

1280/34,17 = 37,46
1280/9,591 = 133,5

Limite per σ

σ = √133,5 = 11,55 µm

Risposta

σ = 11,55 µm

Intervallo al 95% per σ: [6,12, 11,55] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,391

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (11·11² + 4·2,5²)/15 = 90,4
sp = 9,508

Errore standard

SE = 9,508·√(1/12 + 1/5) = 5,061

Statistica test

t = (116,5 − 104,4)/5,061 = 2,391

Risposta

t = 2,391

Con df = 15, il valore critico bilaterale al 5% è 2,131; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: 1 − β = 54,7 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 7,5/√25 = 1,5
x̄c = 500 − 1,282·1,5 = 498,1

z sotto la media vera

z = (498,1 − 497,9)/1,5 = 0,118

Potenza

potenza = P(Z < 0.118) = 54.7%
1 − β = 54,7%

Risposta

1 − β = 54,7%

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