Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento143367510abcontrollo81499580cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 510 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 580 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 143/510controllo: 81/580
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test30%post-test?p′LR−

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 30% per una malattia. Un test con sensibilità del 86% e specificità del 65% risulta negativa. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 30%Se = 86%Sp = 65%negativa
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 23, 11, 50, 21, 55.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 77,5.

μ = 100σ = 15x = 77,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
x̄E₁ = 5,899%, n = 50x̄E₂ = ?95%, n = 50

Un intervallo di confidenza al 99% per una media, basato su 50 osservazioni e σ nota, ha un margine di errore di 5,8. Qual è il margine di errore E₂ di un intervallo al 95% calcolato dagli stessi dati?

99%n₁ = 50E₁ = 5,895%
E₂ =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 24, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 499%

La deviazione standard della popolazione è 24. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 4?

σ = 24E = 499%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 52,06 e una deviazione standard campionaria di 12. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 52,06s = 12n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 1α = 0,05βσ = 6, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 1 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 6. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 90%δ = 1σ = 6zα = 1,645zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 8

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 143/510 = 0,2804
CER = 81/580 = 0,1397

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,2804 − 0,1397 = 0,1407
NNH = 1/0,1407 = 7,105 → 8

Risposta

NNH = 8

Circa un paziente trattato su 8 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 8,5 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR− = (1 − 0,86)/0,65 = 0,2154

Odds pre-test

0,3/(1 − 0,3) = 0,4286

Odds post-test

0,4286·0,2154 = 0,09231

Probabilità post-test

p′ = 0,09231/(1 + 0,09231) = 0,08451 ≈ 8,5%

Risposta

p′ = 8,5%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 19,34

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 160/5 = 32

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−9)² + (−21)² + 18² + (−11)² + 23² = 1496

Deviazione standard

s = √(1496/4) = 19,34

Risposta

s = 19,34
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (77,5 − 100)/15 = −1,5

Risposta

z = −1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E₂ = 4,413

Confidence interval for a mean: x̄ ± margin of error. With a known population σ the margin is z·σ/√n; with only the sample standard deviation s, use t with n − 1 degrees of freedom: t·s/√n. Critical values: z = 1,645 (90%), 1,96 (95%), 2,576 (99%). To get a margin E or smaller, you need n ≥ (z·σ/E)², rounded up.

Rapporto dei margini

E₂/E₁ = (1,96/2,576)·√(50/50) = 0,7609

Nuovo margine

E₂ = 5,8·0,7609 = 4,413

Risposta

E₂ = 4,413
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 239

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·24/4)² = 238,9

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 239

Risposta

n = 239
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,202

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 12/√49 = 12/7 = 1,714

Statistica test

t = (52,06 − 50)/1,714 = 1,202

Risposta

t = 1,202
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| < 2.011, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 309

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,282)·6/1)² = 308,4

Arrotonda per eccesso

n = 309

Risposta

n = 309

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