Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
Se97%Sp80%LR+ = ?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test ha una sensibilità del 97% e una specificità del 80%. Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

Se = 97%Sp = 80%
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER18%EER?RRR 43%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 43% in termini relativi (RRR = 43%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 18% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 43%CER = 18%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 14, 56, 48, 48, 33.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 95?

μ = 100σ = 10x = 95
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 21, s = 9LU = ?x̄ = 96,5E95%

Un campione di 21 elementi ha media 96,5 e deviazione standard s = 9. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95 % per la media.

n = 21x̄ = 96,5s = 995%t(20) = 2,086
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 32, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 599%

La deviazione standard della popolazione è 32. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 5?

σ = 32E = 599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 100 pezzi ha lunghezza media 59 mm, e la deviazione standard nota della linea è 17 mm. Linea 2: un campione di 100 pezzi ha media 53,6 mm, deviazione standard nota 9 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 100x̄₁ = 59 mmσ₁ = 17 mmn₂ = 100x̄₂ = 53,6 mmσ₂ = 9 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 3α = 0,05βσ = 19, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 3 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 19. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 80%δ = 3σ = 19zα = 1,645zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 4,85

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,97/(1 − 0,8) = 4,85

Risposta

LR+ = 4,85
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 13

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,18·0,43 = 0,0774

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0774 = 12,92 → 13

Risposta

NNT = 13

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 16,65

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 199/5 = 39,8

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−25,8)² + 16,2² + 8,2² + 8,2² + (−6,8)² = 1109

Deviazione standard

s = √(1109/4) = 16,65

Risposta

s = 16,65
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,3085

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,5

Tavola della normale standard

Φ(−0,5) = 0,3085
P = 0,3085

Risposta

P = 0,3085
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 100,6

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 20, t = 2,086

Margine di errore

E = 2,086·9/√21 = 4,097

Intervallo

96,5 ± 4,097 → [92,4, 100,6]

Risposta

limite superiore = 100,6
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 272

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·32/5)² = 271,8

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 272

Risposta

n = 272
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 2,807

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(17²/100 + 9²/100) = √3,7 = 1,924

Statistica test

z = (59 − 53,6)/1,924 = 2,807

Risposta

z = 2,807

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 249

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 0,842)·19/3)² = 248,1

Arrotonda per eccesso

n = 249

Risposta

n = 249

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