Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casipersone-annoesposti474900non esposti633300

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio di coorte, le persone esposte hanno contribuito con 4900 persone-anno e 47 nuovi casi, e quelle non esposte con 3300 persone-anno e 63 nuovi casi. Trova il rapporto dei tassi di incidenza IRR (esposti rispetto a non esposti). Arrotonda a due cifre decimali.

esposti: 47/4900 PYnon esposti: 63/3300 PY
IRR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 76% e specificità 78%. La prevalenza della malattia è del 27%. Quanti risultati veri positivi TP ci si aspetta?

N = 10 000p = 27%Se = 76%Sp = 78%
TP =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 49, 13, 38, 58, 14.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 8. Quale proporzione P dei valori è superiore a 58?

μ = 70σ = 8x = 58
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 16, s = 19L = ?Ux̄ = 35,5E99%

Un campione di 16 elementi ha media 35,5 e deviazione standard s = 19. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 16x̄ = 35,5s = 1999%t(15) = 2,947
limite inferiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 20σ = ?Us = 11,995%

I diametri di 20 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 11,9 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 19, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 8,907 e il 2,5% sopra 32,852.

n = 20s = 11,9 µmχ² = 8,907, 32,852
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,3652,365t = ?df = 7

8 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è −13,01 e la deviazione standard delle differenze è 11,5. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 8d̄ = −13,01sd = 11,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 135 pazienti su 300 con il trattamento A guariscono, e 117 su 300 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 135n₁ = 300x₂ = 117n₂ = 300
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IRR = 0,5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di incidenza

esposti: 47/4900 = 9,592 per 1000 persone-anno
non esposti: 63/3300 = 19,09 per 1000 persone-anno

Rapporto dei tassi

IRR = 9,592/19,09 = 0,5024 ≈ 0,5

Risposta

IRR = 0,5
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: TP = 2052

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,27 = 2700
10 000 − 2700 = 7300

Veri positivi

TP = 2700·0,76 = 2052

Risposta

TP = 2052
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 20,35

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 172/5 = 34,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 14,6² + (−21,4)² + 3,6² + 23,6² + (−20,4)² = 1657

Deviazione standard

s = √(1657/4) = 20,35

Risposta

s = 20,35
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,9332

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1,5

Tavola della normale standard

Φ(−1,5) = 0,06681
P = 1 − 0,06681 = 0,9332

Risposta

P = 0,9332
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = 21,5

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 15, t = 2,947

Margine di errore

E = 2,947·19/√16 = 14

Intervallo

35,5 ± 14 → [21,5, 49,5]

Risposta

limite inferiore = 21,5
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 9,05 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 19·11,9² = 2691

Limiti per σ²

2691/32,852 = 81,9
2691/8,907 = 302,1

Limite per σ

σ = √81,9 = 9,05 µm

Risposta

σ = 9,05 µm

Intervallo al 95% per σ: [9,05, 17,38] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −3,2

Testing a mean: the test statistic measures how many standard errors the sample mean lies from the value claimed in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) when σ is known, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) when it is estimated from the sample. A confidence interval is x̄ ± (critical value)·(standard error).

Errore standard della differenza media

SE = 11,5/√8 = 4,066

Statistica test

t = −13,01/4,066 = −3,2

Risposta

t = −3,2

Con df = 7, il valore critico bilaterale al 5% è 2,365; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,489

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 135/300 = 0,45
p̂₂ = 117/300 = 0,39
p̂ = 252/600 = 0,42

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,42·0,58·(1/300 + 1/300)) = 0,0403

Statistica test

z = (0,45 − 0,39)/0,0403 = 1,489

Risposta

z = 1,489

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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