Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
personeanni150125802,53701,5nuovi casi20

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In una coorte, gruppi di persone sono stati seguiti per periodi di durata diversa (vedi la tabella: numero di persone e anni di follow-up per ciascun gruppo). Durante il follow-up si sono verificati 20 nuovi casi. Trova il tasso di incidenza IR per 1000 persone-anno. Arrotonda a una cifra decimale.

50 × 1 anno580 × 2,5 anni70 × 1,5 anni20 nuovi casi
IR = per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)0,5%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 76% e una specificità del 85%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 0,5%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 76%Sp = 85%p = 0,5%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 50, 59, 51, 12, 24, 31.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 15. Trova il punteggio z z di un voto pari a 147,5.

μ = 170σ = 15x = 147,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 6, sd​ = 2,30LUd̄ = 4,3E = ?99%

La pressione arteriosa di 6 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 4,3 e deviazione standard 2,3. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 6d̄ = 4,3sd = 2,399%t(5) = 4,032
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 11, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 0,590%

La deviazione standard della popolazione è 11. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 90 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 0,5?

σ = 11E = 0,590%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 50 pezzi ha lunghezza media 81,5 mm, e la deviazione standard nota della linea è 5 mm. Linea 2: un campione di 60 pezzi ha media 85,2 mm, deviazione standard nota 17 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 50x̄₁ = 81,5 mmσ₁ = 5 mmn₂ = 60x̄₂ = 85,2 mmσ₂ = 17 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 125 pazienti su 250 con il trattamento A guariscono, e 138 su 250 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 125n₁ = 250x₂ = 138n₂ = 250
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IR = 12,5 per 1000 persone-anno

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Persone-anno

PY = 50·1 + 580·2,5 + 70·1,5 = 1605

Tasso di incidenza

IR = 20/1605·1000 = 12,5 per 1000 persone-anno

Risposta

IR = 12,5 per 1000 persone-anno
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 2,5 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,76·0,005 = 0,0038
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,15·0,995 = 0,1493

Valore predittivo positivo

PPV = 0,0038/(0,0038 + 0,1493) = 0,02483 ≈ 2,5%

Risposta

PPV = 2,5%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 18,3

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 227/6 = 37,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 12,17² + 21,17² + 13,17² + (−25,83)² + (−13,83)² + (−6,833)² = 1675

Deviazione standard

s = √(1675/5) = 18,3

Risposta

s = 18,3
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (147,5 − 170)/15 = −1,5

Risposta

z = −1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 3,786 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 5, t = 4,032

Margine di errore

E = 4,032·2,3/√6 = 3,786

Risposta

E = 3,786 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 1310

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,645·11/0,5)² = 1310

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 1310

Risposta

n = 1310
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,605

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(5²/50 + 17²/60) = √5,317 = 2,306

Statistica test

z = (81,5 − 85,2)/2,306 = −1,605

Risposta

z = −1,605

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,164

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 125/250 = 0,5
p̂₂ = 138/250 = 0,552
p̂ = 263/500 = 0,526

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,526·0,474·(1/250 + 1/250)) = 0,04466

Statistica test

z = (0,5 − 0,552)/0,04466 = −1,164

Risposta

z = −1,164

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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