Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva56672728abnegativa410081012cdtotale6016801740

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza negativo LR−. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 56b = 672c = 4d = 1008
LR− =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER35%EER?RRR 31%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 31% in termini relativi (RRR = 31%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 35% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 31%CER = 35%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
2025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 30, 31, 19, 57, 23, 19.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 60 e deviazione standard 15. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 69?

μ = 60σ = 15x = 69
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 20, s = 11LU = ?x̄ = 44E90%

Un campione di 20 elementi ha media 44 e deviazione standard s = 11. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 20x̄ = 44s = 1190%t(19) = 1,729
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 31, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 399%

La deviazione standard della popolazione è 31. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 3?

σ = 31E = 399%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 51,2 e una deviazione standard campionaria di 12. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 51,2s = 12n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 64 misure ha media 100,5. La deviazione standard della popolazione è 4. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 100,5σ = 4n = 6499%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR− = 0,11

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 56/60 = 0,9333
Sp = 1008/1680 = 0,6

Rapporto di verosimiglianza negativo

LR− = (1 − 0,9333)/0,6 = 0,1111 ≈ 0,11

Risposta

LR− = 0,11
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 10

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,35·0,31 = 0,1085

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,1085 = 9,217 → 10

Risposta

NNT = 10

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 14,29

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 179/6 = 29,83

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 0,1667² + 1,167² + (−10,83)² + 27,17² + (−6,833)² + (−10,83)² = 1021

Deviazione standard

s = √(1021/5) = 14,29

Risposta

s = 14,29
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,7257

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,6

Tavola della normale standard

Φ(0,6) = 0,7257
P = 0,7257

Risposta

P = 0,7257
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 48,25

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 19, t = 1,729

Margine di errore

E = 1,729·11/√20 = 4,253

Intervallo

44 ± 4,253 → [39,75, 48,25]

Risposta

limite superiore = 48,25
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 709

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·31/3)² = 708,6

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 709

Risposta

n = 709
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 0,7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 12/√49 = 12/7 = 1,714

Statistica test

t = (51,2 − 50)/1,714 = 0,7

Risposta

t = 0,7
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| < 2.011, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 101,8

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·4/√64 = 1,288

Limite dell'intervallo

U = 100,5 + 1,288 = 101,8

Risposta

U = 101,8

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