Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva235487722abnegativa115763878cdtotale35012501600

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza negativo LR−. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 235b = 487c = 115d = 763
LR− =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
controllo39%trattamento?

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Senza il farmaco, il 39% dei pazienti presenta un certo effetto collaterale nell’arco di un anno. Il farmaco aumenta questo rischio con un rischio relativo RR = 2. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti devono assumere il farmaco per un anno perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

controllo 39%RR = 2
NNH =
3.Statistica descrittivaMedia
303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 50, 27, 44, 56, 58, 36, 42.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 25. Trova il punteggio z z di un voto pari a 515.

μ = 500σ = 25x = 515
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 12, sd​ = 2,70L = ?Ud̄ = −8E99%

La pressione arteriosa di 12 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −8 e deviazione standard 2,7. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 12d̄ = −8sd = 2,799%t(11) = 3,106
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 21, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,595%

La deviazione standard della popolazione è 21. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 2,5?

σ = 21E = 2,595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 50 pezzi ha lunghezza media 67 mm, e la deviazione standard nota della linea è 6 mm. Linea 2: un campione di 30 pezzi ha media 73,8 mm, deviazione standard nota 11 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 50x̄₁ = 67 mmσ₁ = 6 mmn₂ = 30x̄₂ = 73,8 mmσ₂ = 11 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −1,64501,645

Un campione di 16 misure ha media 48,7. La deviazione standard della popolazione è 4. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 90 % per la media.

x̄ = 48,7σ = 4n = 1690%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR− = 0,54

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 235/350 = 0,6714
Sp = 763/1250 = 0,6104

Rapporto di verosimiglianza negativo

LR− = (1 − 0,6714)/0,6104 = 0,5383 ≈ 0,54

Risposta

LR− = 0,54
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 3

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rischio con il farmaco

0,39·2 = 0,78

Aumento assoluto del rischio

ARI = 0,78 − 0,39 = 0,39

Numero necessario per nuocere

NNH = 1/0,39 = 2,564 → 3

Risposta

NNH = 3
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 11,03

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 313/7 = 44,71

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 5,286² + (−17,71)² + (−0,7143)² + 11,29² + 13,29² + (−8,714)² + (−2,714)² = 729,4

Deviazione standard

s = √(729,4/6) = 11,03

Risposta

s = 11,03
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 0,6

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (515 − 500)/25 = 0,6

Risposta

z = 0,6
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −10,42 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 11, t = 3,106

Margine di errore

E = 3,106·2,7/√12 = 2,421

Intervallo

−8 ± 2,421 → [−10,42, −5,579]

Risposta

limite inferiore = −10,42 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 272

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·21/2,5)² = 271,1

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 272

Risposta

n = 272
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −3,119

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(6²/50 + 11²/30) = √4,753 = 2,18

Statistica test

z = (67 − 73,8)/2,18 = −3,119

Risposta

z = −3,119

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 50,35

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 1,645·4/√16 = 1,645

Limite dell'intervallo

U = 48,7 + 1,645 = 50,35

Risposta

U = 50,35

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