Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento160730890abcontrollo240560800cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 890 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 800 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione relativa del rischio RRR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 160/890controllo: 240/800
RRR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER12%EER?RRR 28%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 28% in termini relativi (RRR = 28%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 12% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 28%CER = 12%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
25303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 36, 35, 33, 55, 25.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è superiore a 65?

μ = 70σ = 10x = 65
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 11, s = 7,5LUx̄ = 77E = ?90%

Un campione di 11 elementi ha media 77 e deviazione standard s = 7,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 11x̄ = 77s = 7,590%t(10) = 1,812
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
n = 16σ = ?Us = 1,395%

I diametri di 16 alberi lavorati alla macchina hanno una deviazione standard campionaria di 1,3 µm. Supponendo che i diametri siano distribuiti normalmente, trova il limite inferiore σ dell’intervallo di confidenza al 95% per la deviazione standard della popolazione. Con df = 15, il 2,5% della distribuzione χ² si trova sotto 6,262 e il 2,5% sopra 27,488.

n = 16s = 1,3 µmχ² = 6,262, 27,488
σ = µm
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
2,06p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 80; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 30. Un campione casuale di 100 osservazioni ha media 86,18. Verifica H₀: μ = 80 contro H₁: μ > 80. Trova il p-value p.

μ₀ = 80σ = 30n = 100x̄ = 86,18H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 5α = 0,01βσ = 21, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 5 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 21. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 80%δ = 5σ = 21zα = 2,326zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RRR = 40,1 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 160/890 = 0,1798
CER = 240/800 = 0,3

Riduzione relativa del rischio

ARR = 0,3 − 0,1798 = 0,1202
RRR = 0,1202/0,3 = 0,4007 ≈ 40,1%

Risposta

RRR = 40,1%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 30

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,12·0,28 = 0,0336

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0336 = 29,76 → 30

Risposta

NNT = 30

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 11,05

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 184/5 = 36,8

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−0,8)² + (−1,8)² + (−3,8)² + 18,2² + (−11,8)² = 488,8

Deviazione standard

s = √(488,8/4) = 11,05

Risposta

s = 11,05
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,6915

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,5

Tavola della normale standard

Φ(−0,5) = 0,3085
P = 1 − 0,3085 = 0,6915

Risposta

P = 0,6915
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 4,098

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 10, t = 1,812

Margine di errore

E = 1,812·7,5/√11 = 4,098

Risposta

E = 4,098
6.Intervalli di confidenza

Risposta: σ = 0,9603 µm

Intervallo per una varianza: (n − 1)s²/σ² ha una distribuzione χ² con n − 1 gradi di libertà. L’intervallo al 95% per σ² va da (n − 1)s² diviso il valore χ² superiore (2,5% al di sopra) a (n − 1)s² diviso il valore χ² inferiore (2,5% al di sotto); l’intervallo per σ è la radice quadrata di entrambi i limiti. Non è simmetrico rispetto a s.

Somma dei quadrati

(n − 1)s² = 15·1,3² = 25,35

Limiti per σ²

25,35/27,488 = 0,9222
25,35/6,262 = 4,048

Limite per σ

σ = √0,9222 = 0,9603 µm

Risposta

σ = 0,9603 µm

Intervallo al 95% per σ: [0,9603, 2,012] µm.

7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,0197

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 30/√100 = 3
z = (86,18 − 80)/3 = 2,06

Area della coda

Φ(2,06) = 0,9803
1 − Φ(2,06) = 0,0197

p-value

p = 0,0197

Risposta

p = 0,0197

p ≤ 0,05, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 178

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 0,842)·21/5)² = 177

Arrotonda per eccesso

n = 178

Risposta

n = 178

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