Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva187529716abnegativa53941994cdtotale24014701710

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 187b = 529c = 53d = 941
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)NPV (%)30%NPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 79% e una specificità del 90%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 30%. Trova il valore predittivo negativo NPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 79%Sp = 90%p = 30%
NPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 38, 40, 55, 14, 48, 25.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 162?

μ = 170σ = 10x = 162
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 8, sd​ = 5,90LU = ?d̄ = −5,8E99%

La pressione arteriosa di 8 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −5,8 e deviazione standard 5,9. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 8d̄ = −5,8sd = 5,999%t(7) = 3,499
limite superiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p = 0,5, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0299%

Non si sa nulla in anticipo sulla proporzione di prodotti difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 99% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,02?

p = 0,5E = 0,0299%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
2,4p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 500; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 2,5. Un campione casuale di 25 osservazioni ha media 501,2. Verifica H₀: μ = 500 contro H₁: μ > 500. Trova il p-value p.

μ₀ = 500σ = 2,5n = 25x̄ = 501,2H₁: μ > μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 4, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 2,590%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 90 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 2,5? La deviazione standard è 4. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 4E = 2,590%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 2,17

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 187/240 = 0,7792
Sp = 941/1470 = 0,6401

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,7792/(1 − 0,6401) = 2,165 ≈ 2,17

Risposta

LR+ = 2,17
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NPV = 90,9 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi negativi (per persona)

Sp·(1 − p) = 0,9·0,7 = 0,63
(1 − Se)·p = 0,21·0,3 = 0,063

Valore predittivo negativo

NPV = 0,63/(0,63 + 0,063) = 0,9091 ≈ 90,9%

Risposta

NPV = 90,9%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,02

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 220/6 = 36,67

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 1,333² + 3,333² + 18,33² + (−22,67)² + 11,33² + (−11,67)² = 1127

Deviazione standard

s = √(1127/5) = 15,02

Risposta

s = 15,02
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,2119

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −0,8

Tavola della normale standard

Φ(−0,8) = 0,2119
P = 0,2119

Risposta

P = 0,2119
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 1,499 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 7, t = 3,499

Margine di errore

E = 3,499·5,9/√8 = 7,299

Intervallo

−5,8 ± 7,299 → [−13,1, 1,499]

Risposta

limite superiore = 1,499 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 4148

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 2,576²·0,5·0,5/0,02² = 4147

Arrotonda per eccesso

n = 4148

Risposta

n = 4148
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,008198

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 2,5/√25 = 0,5
z = (501,2 − 500)/0,5 = 2,4

Area della coda

Φ(2,4) = 0,9918
1 − Φ(2,4) = 0,0082

p-value

p = 0,008198

Risposta

p = 0,008198

p ≤ 0,05, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (1,645·4/2,5)² = 6,927

Arrotonda per eccesso

n = 7

Risposta

n = 7

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