Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva11451165abnegativa36219255cdtotale150270420

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un nuovo test è stato confrontato con lo standard di riferimento in uno studio (vedi la tabella 2 × 2). Trova il rapporto di verosimiglianza positivo LR+. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 114b = 51c = 36d = 219
LR+ =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)30%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 76% e una specificità del 82%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 30%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 76%Sp = 82%p = 30%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
2530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 29, 33, 47, 49, 37, 36, 22.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 5. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 55?

μ = 50σ = 5x = 55
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0LUx̄₁ − x̄₂E = ?95%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 100 telefoni, media 86,5 h, deviazione standard nota 4 h. Modello 2: 80 telefoni, media 98,5 h, deviazione standard nota 3 h. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 100x̄₁ = 86,5 hσ₁ = 4 hn₂ = 80x̄₂ = 98,5 hσ₂ = 3 h95%
E = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,2, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0190%

Uno studio pilota indica che circa 0,2 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 90% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,01?

p ≈ 0,2E = 0,0190%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 30 pezzi ha lunghezza media 130,5 mm, e la deviazione standard nota della linea è 11 mm. Linea 2: un campione di 40 pezzi ha media 119,3 mm, deviazione standard nota 19 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 30x̄₁ = 130,5 mmσ₁ = 11 mmn₂ = 40x̄₂ = 119,3 mmσ₂ = 19 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 113 pazienti su 250 con il trattamento A guariscono, e 37 su 100 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 113n₁ = 250x₂ = 37n₂ = 100
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: LR+ = 4,02

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Sensibilità e specificità

Se = 114/150 = 0,76
Sp = 219/270 = 0,8111

Rapporto di verosimiglianza positivo

LR+ = 0,76/(1 − 0,8111) = 4,024 ≈ 4,02

Risposta

LR+ = 4,02
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 64,4 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,76·0,3 = 0,228
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,18·0,7 = 0,126

Valore predittivo positivo

PPV = 0,228/(0,228 + 0,126) = 0,6441 ≈ 64,4%

Risposta

PPV = 64,4%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 9,529

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 253/7 = 36,14

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−7,143)² + (−3,143)² + 10,86² + 12,86² + 0,8571² + (−0,1429)² + (−14,14)² = 544,9

Deviazione standard

s = √(544,9/6) = 9,529

Risposta

s = 9,529
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8413

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1

Tavola della normale standard

Φ(1) = 0,8413
P = 0,8413

Risposta

P = 0,8413
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 1,023 h

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 86,5 − 98,5 = −12

Errore standard

SE = √(4²/100 + 3²/80) = 0,522

Margine di errore

E = 1,96·0,522 = 1,023

Risposta

E = 1,023 h

L’intervallo non contiene 0, quindi le medie differiscono in modo significativo.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 4330

Confidence interval for a proportion: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), where p̂ = x/n. To reach a margin E you need n ≥ z²·p(1 − p)/E², rounded up; without a prior estimate use p = 0,5, which gives the largest n.

Ricava n

n = 1,645²·0,2·0,8/0,01² = 4330

Arrotonda per eccesso

n = 4330

Risposta

n = 4330
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 3,099

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(11²/30 + 19²/40) = √13,06 = 3,614

Statistica test

z = (130,5 − 119,3)/3,614 = 3,099

Risposta

z = 3,099

|z| > 1,96, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,4

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 113/250 = 0,452
p̂₂ = 37/100 = 0,37
p̂ = 150/350 = 0,4286

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,4286·0,5714·(1/250 + 1/100)) = 0,05855

Statistica test

z = (0,452 − 0,37)/0,05855 = 1,4

Risposta

z = 1,4

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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