Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento24306330abcontrollo81819900cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 330 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 900 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 24/330controllo: 81/900
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER2%EER?RRR 27%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 27% in termini relativi (RRR = 27%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 2% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 27%CER = 2%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
1520253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 11, 44, 51, 43, 13.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 20. Trova il punteggio z z di un voto pari a 10.

μ = 50σ = 20x = 10
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0L = ?Ux̄₁ − x̄₂E90%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 50 telefoni, media 49,5 h, deviazione standard nota 6 h. Modello 2: 30 telefoni, media 58,5 h, deviazione standard nota 12 h. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 50x̄₁ = 49,5 hσ₁ = 6 hn₂ = 30x̄₂ = 58,5 hσ₂ = 12 h90%
limite inferiore = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(15) = 1,7530LUx̄₁ − x̄₂E = ?90%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 11 parcelle, resa media 30,5 kg, deviazione standard 9,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 6 parcelle, media 31 kg, deviazione standard 10 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 90% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 11x̄₁ = 30,5s₁ = 9,5n₂ = 6x̄₂ = 31s₂ = 1090%t(15) = 1,753
E = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,99801,998

Un campione di 64 studenti ha un punteggio medio di 503,6 e una deviazione standard campionaria di 10. Trova la statistica test t per H₀: μ = 500.

μ₀ = 500x̄ = 503,6s = 10n = 64
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 5α = 0,01βσ = 25, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 5 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 25. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 80%δ = 5σ = 25zα = 2,326zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 1,7 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 24/330 = 0,07273
CER = 81/900 = 0,09

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,09 − 0,07273 = 0,01727 ≈ 1,7%

Risposta

ARR = 1,7%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 186

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,02·0,27 = 0,0054

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,0054 = 185,2 → 186

Risposta

NNT = 186

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 18,89

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 162/5 = 32,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−21,4)² + 11,6² + 18,6² + 10,6² + (−19,4)² = 1427

Deviazione standard

s = √(1427/4) = 18,89

Risposta

s = 18,89
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −2

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (10 − 50)/20 = −2

Risposta

z = −2
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −12,86 h

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 49,5 − 58,5 = −9

Errore standard

SE = √(6²/50 + 12²/30) = 2,349

Margine di errore

E = 1,645·2,349 = 3,865

Intervallo

−9 ± 3,865 → [−12,86, −5,135]

Risposta

limite inferiore = −12,86 h

L’intervallo non contiene 0, quindi le medie differiscono in modo significativo.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 8,603 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (10·9,5² + 5·10²)/15 = 93,5
sp = 9,67

Margine di errore

E = 1,753·9,67·√(1/11 + 1/6) = 8,603

Risposta

E = 8,603 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,88

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 10/√64 = 10/8 = 1,25

Statistica test

t = (503,6 − 500)/1,25 = 2,88

Risposta

t = 2,88
t0,025; df = 63 = 1,998

|t| > 1,998, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 251

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 0,842)·25/5)² = 250,9

Arrotonda per eccesso

n = 251

Risposta

n = 251

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