Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casipersone-annoesposti2457000non esposti533800

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio di coorte, le persone esposte hanno contribuito con 7000 persone-anno e 245 nuovi casi, e quelle non esposte con 3800 persone-anno e 53 nuovi casi. Trova il rapporto dei tassi di incidenza IRR (esposti rispetto a non esposti). Arrotonda a due cifre decimali.

esposti: 245/7000 PYnon esposti: 53/3800 PY
IRR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositivanegativa?totale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 95% e specificità 94%. La prevalenza della malattia è del 5%. Quante persone con la malattia non vengono individuate dal test (falsi negativi, FN)?

N = 10 000p = 5%Se = 95%Sp = 94%
FN =
3.Statistica descrittivaMedia
20253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 53, 18, 42, 17, 21, 43.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 10. Trova il punteggio z z di un voto pari a 45.

μ = 50σ = 10x = 45
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 20, sd​ = 7,30LUd̄ = −3,5E = ?95%

La pressione arteriosa di 20 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −3,5 e deviazione standard 7,3. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 20d̄ = −3,5sd = 7,395%t(19) = 2,093
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 39, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 595%

La deviazione standard della popolazione è 39. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 5?

σ = 39E = 595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,06p = ?

Si afferma che la media di una popolazione sia 100; la deviazione standard della popolazione è nota e vale 2,5. Un campione casuale di 25 osservazioni ha media 99,47. Verifica H₀: μ = 100 contro H₁: μ < 100. Trova il p-value p.

μ₀ = 100σ = 2,5n = 25x̄ = 99,47H₁: μ < μ₀
p =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −2,57602,576

Un campione di 16 misure ha media 76,5. La deviazione standard della popolazione è 12. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 99 % per la media.

x̄ = 76,5σ = 12n = 1699%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IRR = 2,51

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di incidenza

esposti: 245/7000 = 35 per 1000 persone-anno
non esposti: 53/3800 = 13,95 per 1000 persone-anno

Rapporto dei tassi

IRR = 35/13,95 = 2,509 ≈ 2,51

Risposta

IRR = 2,51
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: FN = 25

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,05 = 500
10 000 − 500 = 9500

Falsi negativi

FN = 500·0,05 = 25

Risposta

FN = 25
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 15,51

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 194/6 = 32,33

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 20,67² + (−14,33)² + 9,667² + (−15,33)² + (−11,33)² + 10,67² = 1203

Deviazione standard

s = √(1203/5) = 15,51

Risposta

s = 15,51
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (45 − 50)/10 = −0,5

Risposta

z = −0,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 3,416 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 19, t = 2,093

Margine di errore

E = 2,093·7,3/√20 = 3,416

Risposta

E = 3,416 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 234

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·39/5)² = 233,7

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 234

Risposta

n = 234
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: p = 0,1446

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Statistica test

SE = σ/√n = 2,5/√25 = 0,5
z = (99,47 − 100)/0,5 = −1,06

Area della coda

Φ(1,06) = 0,8554
1 − Φ(1,06) = 0,1446

p-value

p = 0,1446

Risposta

p = 0,1446

p > 0,05, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5%.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 84,23

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 2,576·12/√16 = 7,728

Limite dell'intervallo

U = 76,5 + 7,728 = 84,23

Risposta

U = 84,23

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