Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento12040160abcontrollo246574820cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 160 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 820 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 120/160controllo: 246/820
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 71% e specificità 89%. La prevalenza della malattia è del 4%. Quanti risultati veri positivi TP ci si aspetta?

N = 10 000p = 4%Se = 71%Sp = 89%
TP =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 12, 56, 28, 56, 21, 17.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 70 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è superiore a 80?

μ = 70σ = 10x = 80
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 8, s = 8LUx̄ = 30,5E = ?99%

Un campione di 8 elementi ha media 30,5 e deviazione standard s = 8. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 8x̄ = 30,5s = 899%t(7) = 3,499
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p = 0,5, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0595%

Non si sa nulla in anticipo sulla proporzione di prodotti difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 95% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,05?

p = 0,5E = 0,0595%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,13102,131

Un campione di 16 studenti ha un punteggio medio di 111 e una deviazione standard campionaria di 20. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 111s = 20n = 16
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 50 contro H₁: μ < 50 viene eseguito con α = 0.10 su un campione di 25; la deviazione standard è nota e vale 15. In realtà la media è 41. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 50μ = 41σ = 15n = 25α = 0,10
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 2,5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 120/160 = 0,75
CER = 246/820 = 0,3

Rischio relativo

RR = 0,75/0,3 = 2,5

Risposta

RR = 2,5
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: TP = 284

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,04 = 400
10 000 − 400 = 9600

Veri positivi

TP = 400·0,71 = 284

Risposta

TP = 284
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 19,56

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 190/6 = 31,67

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−19,67)² + 24,33² + (−3,667)² + 24,33² + (−10,67)² + (−14,67)² = 1913

Deviazione standard

s = √(1913/5) = 19,56

Risposta

s = 19,56
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,1587

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1

Tavola della normale standard

Φ(1) = 0,8413
P = 1 − 0,8413 = 0,1587

Risposta

P = 0,1587
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 9,897

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 7, t = 3,499

Margine di errore

E = 3,499·8/√8 = 9,897

Risposta

E = 9,897
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 385

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 1,96²·0,5·0,5/0,05² = 384,2

Arrotonda per eccesso

n = 385

Risposta

n = 385
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −1,8

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 20/√16 = 20/4 = 5

Statistica test

t = (111 − 120)/5 = −1,8

Risposta

t = −1,8
t0,025; df = 15 = 2,131

|t| < 2.131, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 4,29 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 15/√25 = 3
x̄c = 50 − 1,282·3 = 46,15

z sotto la media vera

z = (46,15 − 41)/3 = 1,718

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z < 1.718) = 95.71%
β = 100% − 95,71% = 4,29%

Risposta

β = 4,29%

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