Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento28212240abcontrollo120400520cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 240 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 520 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione relativa del rischio RRR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 28/240controllo: 120/520
RRR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test20%post-test?p′LR−

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 20% per una malattia. Un test con sensibilità del 60% e specificità del 89% risulta negativa. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 20%Se = 60%Sp = 89%negativa
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 12, 12, 33, 22, 43.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 5. Quale proporzione P dei valori è superiore a 45?

μ = 50σ = 5x = 45
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 11, s = 3LU = ?x̄ = 37E99%

Un campione di 11 elementi ha media 37 e deviazione standard s = 3. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 11x̄ = 37s = 399%t(10) = 3,169
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(14) = 2,1450LU = ?x̄₁ − x̄₂E95%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 5 parcelle, resa media 98 kg, deviazione standard 10 kg. Gruppo di parcelle 2: 11 parcelle, media 108 kg, deviazione standard 7 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 5x̄₁ = 98s₁ = 10n₂ = 11x̄₂ = 108s₂ = 795%t(14) = 2,145
limite superiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 30 pezzi ha lunghezza media 140 mm, e la deviazione standard nota della linea è 11 mm. Linea 2: un campione di 60 pezzi ha media 137,3 mm, deviazione standard nota 3 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 30x̄₁ = 140 mmσ₁ = 11 mmn₂ = 60x̄₂ = 137,3 mmσ₂ = 3 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 3α = 0,05βσ = 12, potenza 95%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 3 unità con una potenza del 95%. La deviazione standard è 12. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 95%δ = 3σ = 12zα = 1,645zβ = 1,645
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RRR = 49,4 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 28/240 = 0,1167
CER = 120/520 = 0,2308

Riduzione relativa del rischio

ARR = 0,2308 − 0,1167 = 0,1141
RRR = 0,1141/0,2308 = 0,4944 ≈ 49,4%

Risposta

RRR = 49,4%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 10,1 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR− = (1 − 0,6)/0,89 = 0,4494

Odds pre-test

0,2/(1 − 0,2) = 0,25

Odds post-test

0,25·0,4494 = 0,1124

Probabilità post-test

p′ = 0,1124/(1 + 0,1124) = 0,101 ≈ 10,1%

Risposta

p′ = 10,1%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 13,54

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 122/5 = 24,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−12,4)² + (−12,4)² + 8,6² + (−2,4)² + 18,6² = 733,2

Deviazione standard

s = √(733,2/4) = 13,54

Risposta

s = 13,54
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8413

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1

Tavola della normale standard

Φ(−1) = 0,1587
P = 1 − 0,1587 = 0,8413

Risposta

P = 0,8413
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 39,87

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 10, t = 3,169

Margine di errore

E = 3,169·3/√11 = 2,866

Intervallo

37 ± 2,866 → [34,13, 39,87]

Risposta

limite superiore = 39,87
6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = −0,7756 kg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (4·10² + 10·7²)/14 = 63,57
sp = 7,973

Margine di errore

E = 2,145·7,973·√(1/5 + 1/11) = 9,224

Intervallo

−10 ± 9,224 → [−19,22, −0,7756]

Risposta

limite superiore = −0,7756 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = 1,32

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(11²/30 + 3²/60) = √4,183 = 2,045

Statistica test

z = (140 − 137,3)/2,045 = 1,32

Risposta

z = 1,32

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 174

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 1,645)·12/3)² = 173,2

Arrotonda per eccesso

n = 174

Risposta

n = 174

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