Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento207553760abcontrollo151569720cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 760 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 720 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 207/760controllo: 151/720
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test40%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 40% per una malattia. Un test con sensibilità del 73% e specificità del 91% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 40%Se = 73%Sp = 91%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 57, 35, 13, 35, 12.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 100 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 110?

μ = 100σ = 10x = 110
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 9, s = 10,5LUx̄ = 111,5E = ?90%

Un campione di 9 elementi ha media 111,5 e deviazione standard s = 10,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 9x̄ = 111,5s = 10,590%t(8) = 1,86
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 11, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 195%

La deviazione standard della popolazione è 11. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 1?

σ = 11E = 195%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,4472,447t = ?df = 6

7 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è 15,92 e la deviazione standard delle differenze è 10,8. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 7d̄ = 15,92sd = 10,8
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 5α = 0,01βσ = 25, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 5 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 25. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 90%δ = 5σ = 25zα = 2,326zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 16

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 207/760 = 0,2724
CER = 151/720 = 0,2097

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,2724 − 0,2097 = 0,06265
NNH = 1/0,06265 = 15,96 → 16

Risposta

NNH = 16

Circa un paziente trattato su 16 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 84,4 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,73/(1 − 0,91) = 8,111

Odds pre-test

0,4/(1 − 0,4) = 0,6667

Odds post-test

0,6667·8,111 = 5,407

Probabilità post-test

p′ = 5,407/(1 + 5,407) = 0,8439 ≈ 84,4%

Risposta

p′ = 84,4%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 18,65

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 152/5 = 30,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 26,6² + 4,6² + (−17,4)² + 4,6² + (−18,4)² = 1391

Deviazione standard

s = √(1391/4) = 18,65

Risposta

s = 18,65
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,8413

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 1

Tavola della normale standard

Φ(1) = 0,8413
P = 0,8413

Risposta

P = 0,8413
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 6,51

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 8, t = 1,86

Margine di errore

E = 1,86·10,5/√9 = 6,51

Risposta

E = 6,51
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 465

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·11/1)² = 464,8

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 465

Risposta

n = 465
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 3,9

Testing a mean: the test statistic measures how many standard errors the sample mean lies from the value claimed in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) when σ is known, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) when it is estimated from the sample. A confidence interval is x̄ ± (critical value)·(standard error).

Errore standard della differenza media

SE = 10,8/√7 = 4,082

Statistica test

t = 15,92/4,082 = 3,9

Risposta

t = 3,9

Con df = 6, il valore critico bilaterale al 5% è 2,447; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 326

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 1,282)·25/5)² = 325,4

Arrotonda per eccesso

n = 326

Risposta

n = 326

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