Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento83137220abcontrollo1585100cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 220 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 100 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 83/220controllo: 15/100
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test40%post-test?p′LR+

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 40% per una malattia. Un test con sensibilità del 72% e specificità del 78% risulta positiva. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 40%Se = 72%Sp = 78%positiva
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
253035404550

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 23, 35, 34, 33, 52.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 500 e deviazione standard 100. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 400?

μ = 500σ = 100x = 400
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 30, s = 20LUx̄ = 95E = ?90%

Un campione di 30 elementi ha media 95 e deviazione standard s = 20. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il margine di errore E di un intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 30x̄ = 95s = 2090%t(29) = 1,699
E =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(12) = 2,1790LUx̄₁ − x̄₂E = ?95%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 5 parcelle, resa media 35,5 kg, deviazione standard 9,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 9 parcelle, media 36 kg, deviazione standard 8 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 5x̄₁ = 35,5s₁ = 9,5n₂ = 9x̄₂ = 36s₂ = 895%t(12) = 2,179
E = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,0302,03

Un campione di 36 studenti ha un punteggio medio di 118,5 e una deviazione standard campionaria di 10. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 118,5s = 10n = 36
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
μ₀x̄c

Un test z unilaterale di H₀: μ = 500 contro H₁: μ > 500 viene eseguito con α = 0,10 su un campione di 36; la deviazione standard è nota e vale 12. In realtà la media è 506,2. Trova la probabilità di un errore di secondo tipo β in percentuale.

μ₀ = 500μ = 506,2σ = 12n = 36α = 0,10
β = %

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 5

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 83/220 = 0,3773
CER = 15/100 = 0,15

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,3773 − 0,15 = 0,2273
NNH = 1/0,2273 = 4,4 → 5

Risposta

NNH = 5

Circa un paziente trattato su 5 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 68,6 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR+ = 0,72/(1 − 0,78) = 3,273

Odds pre-test

0,4/(1 − 0,4) = 0,6667

Odds post-test

0,6667·3,273 = 2,182

Probabilità post-test

p′ = 2,182/(1 + 2,182) = 0,6857 ≈ 68,6%

Risposta

p′ = 68,6%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 10,45

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 177/5 = 35,4

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−12,4)² + (−0,4)² + (−1,4)² + (−2,4)² + 16,6² = 437,2

Deviazione standard

s = √(437,2/4) = 10,45

Risposta

s = 10,45
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,1587

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1

Tavola della normale standard

Φ(−1) = 0,1587
P = 0,1587

Risposta

P = 0,1587
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 6,204

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 29, t = 1,699

Margine di errore

E = 1,699·20/√30 = 6,204

Risposta

E = 6,204
6.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 10,37 kg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (4·9,5² + 8·8²)/12 = 72,75
sp = 8,529

Margine di errore

E = 2,179·8,529·√(1/5 + 1/9) = 10,37

Risposta

E = 10,37 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −0,9

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 10/√36 = 10/6 = 1,667

Statistica test

t = (118,5 − 120)/1,667 = −0,9

Risposta

t = −0,9
t0,025; df = 35 = 2,03

|t| < 2.03, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: β = 3,453 %

Potenza di un test: la potenza = 1 − β è la probabilità di rifiutare H₀ quando è falsa. Trova la soglia x̄c da μ₀ e z_α, poi calcola la probabilità di cadere oltre x̄c usando la media vera: z = (x̄c − μ)/(σ/√n).

Media campionaria critica

SE = 12/√36 = 2
x̄c = 500 + 1,282·2 = 502,6

z sotto la media vera

z = (502,6 − 506,2)/2 = −1,818

Errore di secondo tipo

potenza = P(Z > −1,818) = 96,55%
β = 100% − 96,55% = 3,453%

Risposta

β = 3,453%

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