Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casipersone-annoesposti2002000non esposti1606400

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio di coorte, le persone esposte hanno contribuito con 2000 persone-anno e 200 nuovi casi, e quelle non esposte con 6400 persone-anno e 160 nuovi casi. Trova il rapporto dei tassi di incidenza IRR (esposti rispetto a non esposti). Arrotonda a due cifre decimali.

esposti: 200/2000 PYnon esposti: 160/6400 PY
IRR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)20%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 72% e una specificità del 99%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 20%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 72%Sp = 99%p = 20%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 14, 27, 57, 26, 34, 23.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 10. Quale proporzione P dei valori è superiore a 176?

μ = 170σ = 10x = 176
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 9, sd​ = 4,90L = ?Ud̄ = −2,5E99%

La pressione arteriosa di 9 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media −2,5 e deviazione standard 4,9. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per la differenza media.

n = 9d̄ = −2,5sd = 4,999%t(8) = 3,355
limite inferiore = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(14) = 2,9770LUx̄₁ − x̄₂E = ?99%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 8 parcelle, resa media 40,5 kg, deviazione standard 4,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 8 parcelle, media 43 kg, deviazione standard 6,5 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 99% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 8x̄₁ = 40,5s₁ = 4,5n₂ = 8x̄₂ = 43s₂ = 6,599%t(14) = 2,977
E = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−1,961,96z = ?

Due linee di produzione fabbricano lo stesso pezzo. Linea 1: un campione di 40 pezzi ha lunghezza media 80 mm, e la deviazione standard nota della linea è 4 mm. Linea 2: un campione di 100 pezzi ha media 81 mm, deviazione standard nota 4 mm. Trova la statistica test z per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (linea 1 meno linea 2).

n₁ = 40x̄₁ = 80 mmσ₁ = 4 mmn₂ = 100x̄₂ = 81 mmσ₂ = 4 mm
z =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
−1,961,96z = ?

In una sperimentazione, 60 pazienti su 300 con il trattamento A guariscono, e 41 su 150 con il trattamento B. Usando la proporzione combinata, trova la statistica test z per H₀: p₁ = p₂.

x₁ = 60n₁ = 300x₂ = 41n₂ = 150
z =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: IRR = 4

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di incidenza

esposti: 200/2000 = 100 per 1000 persone-anno
non esposti: 160/6400 = 25 per 1000 persone-anno

Rapporto dei tassi

IRR = 100/25 = 4

Risposta

IRR = 4
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 94,7 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,72·0,2 = 0,144
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,01·0,8 = 0,008

Valore predittivo positivo

PPV = 0,144/(0,144 + 0,008) = 0,9474 ≈ 94,7%

Risposta

PPV = 94,7%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 14,66

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 181/6 = 30,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−16,17)² + (−3,167)² + 26,83² + (−4,167)² + 3,833² + (−7,167)² = 1075

Deviazione standard

s = √(1075/5) = 14,66

Risposta

s = 14,66
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,2743

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = 0,6

Tavola della normale standard

Φ(0,6) = 0,7257
P = 1 − 0,7257 = 0,2743

Risposta

P = 0,2743
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −7,98 mmHg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 8, t = 3,355

Margine di errore

E = 3,355·4,9/√9 = 5,48

Intervallo

−2,5 ± 5,48 → [−7,98, 2,98]

Risposta

limite inferiore = −7,98 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 8,321 kg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (7·4,5² + 7·6,5²)/14 = 31,25
sp = 5,59

Margine di errore

E = 2,977·5,59·√(1/8 + 1/8) = 8,321

Risposta

E = 8,321 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,336

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Errore standard della differenza

SE = √(4²/40 + 4²/100) = √0,56 = 0,7483

Statistica test

z = (80 − 81)/0,7483 = −1,336

Risposta

z = −1,336

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: z = −1,758

Test d’ipotesi: la statistica test = (stima − valore sotto H₀)/(errore standard sotto H₀). Il p-value è la probabilità, supponendo vera H₀, di una statistica almeno tanto estrema quanto quella osservata: l’area in una coda per una H₁ unilaterale, il doppio dell’area della coda per una H₁ bilaterale. Rifiuta H₀ quando p ≤ α.

Proporzioni campionarie

p̂₁ = 60/300 = 0,2
p̂₂ = 41/150 = 0,2733
p̂ = 101/450 = 0,2244

Errore standard sotto H₀

SE = √(0,2244·0,7756·(1/300 + 1/150)) = 0,04172

Statistica test

z = (0,2 − 0,2733)/0,04172 = −1,758

Risposta

z = −1,758

|z| < 1.96, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

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