Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento30720750abcontrollo54626680cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 750 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 680 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 30/750controllo: 54/680
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
pre-test25%post-test?p′LR−

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un paziente ha una probabilità pre-test del 25% per una malattia. Un test con sensibilità del 88% e specificità del 63% risulta negativa. Trova la probabilità post-test p′ della malattia in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

pre-test 25%Se = 88%Sp = 63%negativa
p′ = %
3.Statistica descrittivaMedia
15202530354045505560

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 58, 60, 58, 27, 15.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 8. Trova il punteggio z z di un voto pari a 38.

μ = 50σ = 8x = 38
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
μ₁ − μ₂0L = ?Ux̄₁ − x̄₂E99%

Si confronta la durata della batteria di due modelli di telefono. Modello 1: 30 telefoni, media 144,5 h, deviazione standard nota 20 h. Modello 2: 30 telefoni, media 156,5 h, deviazione standard nota 17 h. Trova il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 99% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 30x̄₁ = 144,5 hσ₁ = 20 hn₂ = 30x̄₂ = 156,5 hσ₂ = 17 h99%
limite inferiore = h
6.Intervalli di confidenzaDifficile
μ₁ − μ₂, t(14) = 2,1450LU = ?x̄₁ − x̄₂E95%

Si provano due fertilizzanti. Gruppo di parcelle 1: 5 parcelle, resa media 98 kg, deviazione standard 6,5 kg. Gruppo di parcelle 2: 11 parcelle, media 92,5 kg, deviazione standard 10 kg. Supponi varianze uguali (t combinato, df = n₁ + n₂ − 2). Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 95% per μ₁ − μ₂.

n₁ = 5x̄₁ = 98s₁ = 6,5n₂ = 11x̄₂ = 92,5s₂ = 1095%t(14) = 2,145
limite superiore = kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,06402,064

Un campione di 25 studenti ha un punteggio medio di 95,6 e una deviazione standard campionaria di 10. Trova la statistica test t per H₀: μ = 100.

μ₀ = 100x̄ = 95,6s = 10n = 25
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 4α = 0,05βσ = 15, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,05 deve rilevare uno spostamento della media di 4 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 15. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,05potenza = 80%δ = 4σ = 15zα = 1,645zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 3,9 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 30/750 = 0,04
CER = 54/680 = 0,07941

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,07941 − 0,04 = 0,03941 ≈ 3,9%

Risposta

ARR = 3,9%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: p′ = 6 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Rapporto di verosimiglianza

LR− = (1 − 0,88)/0,63 = 0,1905

Odds pre-test

0,25/(1 − 0,25) = 0,3333

Odds post-test

0,3333·0,1905 = 0,06349

Probabilità post-test

p′ = 0,06349/(1 + 0,06349) = 0,0597 ≈ 6%

Risposta

p′ = 6%
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 21,08

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 218/5 = 43,6

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 14,4² + 16,4² + 14,4² + (−16,6)² + (−28,6)² = 1777

Deviazione standard

s = √(1777/4) = 21,08

Risposta

s = 21,08
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −1,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (38 − 50)/8 = −1,5

Risposta

z = −1,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite inferiore = −24,35 h

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Stima puntuale

x̄₁ − x̄₂ = 144,5 − 156,5 = −12

Errore standard

SE = √(20²/30 + 17²/30) = 4,792

Margine di errore

E = 2,576·4,792 = 12,35

Intervallo

−12 ± 12,35 → [−24,35, 0,3451]

Risposta

limite inferiore = −24,35 h

L’intervallo contiene 0, quindi i dati non mostrano una differenza significativa.

6.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 16,07 kg

Intervallo per una differenza: stima ± valore critico × errore standard. Per due medie indipendenti con σ nota: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) e z. Con varianze uguali ma ignote: s_p combinata e t con n₁ + n₂ − 2 gradi di libertà. Per dati appaiati, lavora sulle differenze: d̄ ± t·s_d/√n.

Deviazione standard combinata

sp² = (4·6,5² + 10·10²)/14 = 83,5
sp = 9,138

Margine di errore

E = 2,145·9,138·√(1/5 + 1/11) = 10,57

Intervallo

5,5 ± 10,57 → [−5,072, 16,07]

Risposta

limite superiore = 16,07 kg
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = −2,2

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 10/√25 = 10/5 = 2

Statistica test

t = (95,6 − 100)/2 = −2,2

Risposta

t = −2,2
t0,025; df = 24 = 2,064

|t| > 2,064, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 87

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((1,645 + 0,842)·15/4)² = 86,98

Arrotonda per eccesso

n = 87

Risposta

n = 87

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