Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
casicontrolliesposti10139abnon esposti169131cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Uno studio caso-controllo confronta 270 pazienti con una malattia (casi) e 170 persone senza di essa (controlli). La tabella mostra quanti in ciascun gruppo sono stati esposti a un fattore di rischio. Trova l’odds ratio OR per l’esposizione. Arrotonda a due cifre decimali.

a = 101b = 39c = 169d = 131
OR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER20%EER?RRR 21%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 21% in termini relativi (RRR = 21%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 20% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 21%CER = 20%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 21, 18, 13, 33, 41, 43.

n = 6
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 8. Trova il punteggio z z di un voto pari a 166.

μ = 170σ = 8x = 166
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 9, s = 20LU = ?x̄ = 111E90%

Un campione di 9 elementi ha media 111 e deviazione standard s = 20. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 9x̄ = 111s = 2090%t(8) = 1,86
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 40, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 395%

La deviazione standard della popolazione è 40. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 95 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 3?

σ = 40E = 395%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,0452,045t = ?df = 29

Si confrontano due metodi didattici. Gruppo 1: 6 studenti, punteggio medio 85, deviazione standard 3. Gruppo 2: 25 studenti, punteggio medio 74,1, deviazione standard 10,5. Supponi varianze della popolazione uguali e usa il test t a due campioni con varianza combinata. Trova la statistica test t per H₀: μ₁ = μ₂, prendendo la differenza come x̄₁ − x̄₂ (gruppo 1 meno gruppo 2).

n₁ = 6x̄₁ = 85s₁ = 3n₂ = 25x̄₂ = 74,1s₂ = 10,5
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
σ = 12, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 199%

Quanto deve essere grande un campione perché l'intervallo di confidenza al 99 % per una media abbia un margine di errore di al massimo 1? La deviazione standard è 12. Trova la dimensione minima del campione n.

σ = 12E = 199%
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: OR = 2,01

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Odds di esposizione

casi: 101/169 = 0,5976
controlli: 39/131 = 0,2977

Odds ratio

OR = (101·131)/(39·169) = 2,007 ≈ 2,01

Risposta

OR = 2,01

OR superiore a 1: l’esposizione è più comune tra i casi.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 24

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,2·0,21 = 0,042

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,042 = 23,81 → 24

Risposta

NNT = 24

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 12,59

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 169/6 = 28,17

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−7,167)² + (−10,17)² + (−15,17)² + 4,833² + 12,83² + 14,83² = 792,8

Deviazione standard

s = √(792,8/5) = 12,59

Risposta

s = 12,59
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = −0,5

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (166 − 170)/8 = −0,5

Risposta

z = −0,5
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 123,4

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 8, t = 1,86

Margine di errore

E = 1,86·20/√9 = 12,4

Intervallo

111 ± 12,4 → [98,6, 123,4]

Risposta

limite superiore = 123,4
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 683

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (1,96·40/3)² = 683

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 683

Risposta

n = 683
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,489

Hypothesis test: the test statistic = (estimate − value under H₀)/(standard error under H₀). The p-value is the probability, assuming H₀ is true, of a statistic at least as extreme as the one observed: the area in one tail for a one-sided H₁, twice the tail area for a two-sided H₁. Reject H₀ when p ≤ α.

Varianza combinata

sp² = (5·3² + 24·10,5²)/29 = 92,79
sp = 9,633

Errore standard

SE = 9,633·√(1/6 + 1/25) = 4,379

Statistica test

t = (85 − 74,1)/4,379 = 2,489

Risposta

t = 2,489

Con df = 29, il valore critico bilaterale al 5% è 2,045; |t| è maggiore, quindi H₀ viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 956

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Ricava n

n = (2,576·12/1)² = 955,6

Arrotonda per eccesso

n = 956

Risposta

n = 956

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