Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento53107160abcontrollo213757970cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 160 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 970 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto un effetto collaterale. Trova il numero necessario per nuocere NNH: quanti pazienti vanno trattati perché un paziente in più presenti l’effetto collaterale? Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

trattamento: 53/160controllo: 213/970
NNH =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
testmalattia presentemalattia assentetotalepositiva?negativatotale10 000

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). 10 000 persone vengono sottoposte a screening con un test di sensibilità 90% e specificità 86%. La prevalenza della malattia è del 2%. Quanti risultati veri positivi TP ci si aspetta?

N = 10 000p = 2%Se = 90%Sp = 86%
TP =
3.Statistica descrittivaMedia
152025303540455055

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 43, 44, 52, 11, 51, 16, 55.

n = 7
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

I voti di un esame hanno distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 10. Trova il punteggio z z di un voto pari a 182,5.

μ = 170σ = 10x = 182,5
z =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 7, sd​ = 2,60LUd̄ = 3,5E = ?95%

La pressione arteriosa di 7 pazienti viene misurata prima e dopo un trattamento. Le differenze d = prima − dopo (mmHg) hanno media 3,5 e deviazione standard 2,6. Trova il margine di errore E dell’intervallo di confidenza al 95% per la differenza media.

n = 7d̄ = 3,5sd = 2,695%t(6) = 2,447
E = mmHg
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p ≈ 0,1, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,0190%

Uno studio pilota indica che circa 0,1 dei prodotti sono difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 90% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,01?

p ≈ 0,1E = 0,0190%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −2,01102,011

Un campione di 49 studenti ha un punteggio medio di 52,74 e una deviazione standard campionaria di 8. Trova la statistica test t per H₀: μ = 50.

μ₀ = 50x̄ = 52,74s = 8n = 49
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 5α = 0,01βσ = 23, potenza 80%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 5 unità con una potenza del 80%. La deviazione standard è 23. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 80%δ = 5σ = 23zα = 2,326zβ = 0,842
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNH = 9

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 53/160 = 0,3312
CER = 213/970 = 0,2196

Numero necessario per nuocere

ARI = 0,3312 − 0,2196 = 0,1117
NNH = 1/0,1117 = 8,956 → 9

Risposta

NNH = 9

Circa un paziente trattato su 9 presenta l’effetto collaterale a causa del trattamento.

2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: TP = 180

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Con e senza la malattia

10 000·0,02 = 200
10 000 − 200 = 9800

Veri positivi

TP = 200·0,9 = 180

Risposta

TP = 180
3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 17,9

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 272/7 = 38,86

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 4,143² + 5,143² + 13,14² + (−27,86)² + 12,14² + (−22,86)² + 16,14² = 1923

Deviazione standard

s = √(1923/6) = 17,9

Risposta

s = 17,9
4.Statistica descrittiva

Risposta: z = 1,25

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = (182,5 − 170)/10 = 1,25

Risposta

z = 1,25
5.Intervalli di confidenza

Risposta: E = 2,405 mmHg

Interval for a difference: estimate ± critical value × standard error. For two independent means with known σ: SE = √(σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂) and z. With equal unknown variances: pooled s_p and t with n₁ + n₂ − 2 degrees of freedom. For paired data, work with the differences: d̄ ± t·s_d/√n.

Valore critico

df = 6, t = 2,447

Margine di errore

E = 2,447·2,6/√7 = 2,405

Risposta

E = 2,405 mmHg
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 2436

Confidence interval for a proportion: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), where p̂ = x/n. To reach a margin E you need n ≥ z²·p(1 − p)/E², rounded up; without a prior estimate use p = 0,5, which gives the largest n.

Ricava n

n = 1,645²·0,1·0,9/0,01² = 2435

Arrotonda per eccesso

n = 2436

Risposta

n = 2436
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 2,398

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 8/√49 = 8/7 = 1,143

Statistica test

t = (52,74 − 50)/1,143 = 2,398

Risposta

t = 2,398
t0,025; df = 48 = 2,011

|t| > 2,011, quindi H₀ viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 213

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 0,842)·23/5)² = 212,4

Arrotonda per eccesso

n = 213

Risposta

n = 213

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