Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento71369440abcontrollo2892120cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 440 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 120 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova la riduzione assoluta del rischio ARR in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

trattamento: 71/440controllo: 28/120
ARR = %
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
p (%)PPV (%)3%PPV = ?100

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un test di screening ha una sensibilità del 96% e una specificità del 85%. Viene usato in una popolazione in cui la prevalenza è del 3%. Trova il valore predittivo positivo PPV in percentuale. Arrotonda a una cifra decimale.

Se = 96%Sp = 85%p = 3%
PPV = %
3.Statistica descrittivaMedia
202530354045

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 20, 19, 17, 22, 48.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 170 e deviazione standard 8. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 162?

μ = 170σ = 8x = 162
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 16, s = 11,5LU = ?x̄ = 30E99%

Un campione di 16 elementi ha media 30 e deviazione standard s = 11,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 99 % per la media.

n = 16x̄ = 30s = 11,599%t(15) = 2,947
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
p = 0,5, n = ?p̂ − Ep̂ + Ep̂E = 0,02599%

Non si sa nulla in anticipo sulla proporzione di prodotti difettosi. Quanti prodotti n si devono ispezionare perché un intervallo di confidenza al 99% per la proporzione abbia un margine di errore di al massimo 0,025?

p = 0,5E = 0,02599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
t −1,98401,984

Un campione di 100 studenti ha un punteggio medio di 123,4 e una deviazione standard campionaria di 20. Trova la statistica test t per H₀: μ = 120.

μ₀ = 120x̄ = 123,4s = 20n = 100
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
H₀H₁μ₀x̄cμ₀ + 3α = 0,01βσ = 6, potenza 90%, n = ?

Un test z unilaterale con α = 0,01 deve rilevare uno spostamento della media di 3 unità con una potenza del 90%. La deviazione standard è 6. Trova la dimensione minima del campione n.

α = 0,01potenza = 90%δ = 3σ = 6zα = 2,326zβ = 1,282
n =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: ARR = 7,2 %

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 71/440 = 0,1614
CER = 28/120 = 0,2333

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,2333 − 0,1614 = 0,07197 ≈ 7,2%

Risposta

ARR = 7,2%
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: PPV = 16,5 %

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Veri e falsi positivi (per persona)

Se·p = 0,96·0,03 = 0,0288
(1 − Sp)·(1 − p) = 0,15·0,97 = 0,1455

Valore predittivo positivo

PPV = 0,0288/(0,0288 + 0,1455) = 0,1652 ≈ 16,5%

Risposta

PPV = 16,5%

Quanto più bassa è la prevalenza, tanto più basso è il VPP dello stesso test.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 12,87

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 126/5 = 25,2

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = (−5,2)² + (−6,2)² + (−8,2)² + (−3,2)² + 22,8² = 662,8

Deviazione standard

s = √(662,8/4) = 12,87

Risposta

s = 12,87
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,1587

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −1

Tavola della normale standard

Φ(−1) = 0,1587
P = 0,1587

Risposta

P = 0,1587
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 38,47

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 15, t = 2,947

Margine di errore

E = 2,947·11,5/√16 = 8,473

Intervallo

30 ± 8,473 → [21,53, 38,47]

Risposta

limite superiore = 38,47
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 2655

Intervallo di confidenza per una proporzione: p̂ ± z·√(p̂(1 − p̂)/n), dove p̂ = x/n. Per ottenere un margine E serve n ≥ z²·p(1 − p)/E², arrotondato per eccesso; senza una stima preliminare usa p = 0,5, che dà il valore di n più grande.

Ricava n

n = 2,576²·0,5·0,5/0,025² = 2654

Arrotonda per eccesso

n = 2655

Risposta

n = 2655
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard

SE = 20/√100 = 20/10 = 2

Statistica test

t = (123,4 − 120)/2 = 1,7

Risposta

t = 1,7
t0,025; df = 99 = 1,984

|t| < 1.984, quindi H₀ non viene rifiutata al livello del 5% (bilaterale).

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: n = 53

Dimensione del campione per un test: per rilevare uno spostamento reale δ con potenza 1 − β in un test z unilaterale al livello α, l’errore standard deve soddisfare δ = (z_α + z_β)·σ/√n, quindi n = ((z_α + z_β)·σ/δ)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = ((2,326 + 1,282)·6/3)² = 52,07

Arrotonda per eccesso

n = 53

Risposta

n = 53

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