Pratica basata sulle evidenze: pacchetto last-minute

Formulari, i passaggi chiave del metodo per ogni argomento e 8 esercizi, con le soluzioni complete in fondo.

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1Formule e metodi

Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Sensibilità e specificità
Se = a/(a + c), Sp = d/(b + d)
Valori predittivi
PPV = a/(a + b), NPV = d/(c + d)
Accuratezza
(a + d)/n
Rapporti di verosimiglianza
LR+ = Se/(1 − Sp), LR− = (1 − Se)/Sp
VPP alla prevalenza p
Se·p / (Se·p + (1 − Sp)(1 − p))
Odds
odds = p/(1 − p); p = odds/(1 + odds); odds post-test = odds pre-test × LR
Misure di rischio
RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER
Numero necessario da trattare
NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso; NNH = 1/(EER − CER)
Odds ratio
OR = ad/(bc)
Tasso di incidenza
nuovi casi / persone-tempo

Metodo

  1. Disegna la tabella 2 × 2 e indica a, b, c e d prima di calcolare.
  2. Leggi sensibilità e specificità lungo le colonne, i valori predittivi lungo le righe.
  3. Per un’altra prevalenza, immagina 10 000 persone e riempi la tabella con Se, Sp e la prevalenza.
  4. Per un rapporto di verosimiglianza, converti la probabilità in odds, moltiplica e riconverti.
  5. Per uno studio clinico, trova prima EER e CER; poi RR = EER/CER, ARR = CER − EER e NNT = 1/ARR arrotondato per eccesso.

Statistica descrittiva

Media
x̄ = Σx/n
Deviazione standard campionaria
s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1))
Mediana
valore centrale dei dati ordinati
Punteggio z
z = (x − μ)/σ
Distribuzione normale
68% entro ±1σ, 95% entro ±2σ

Intervalli di confidenza

σ nota
x̄ ± z·σ/√n
σ incognita
x̄ ± t·s/√n, df = n − 1
z critico
90%: 1,645, 95%: 1,96, 99%: 2,576
Numerosità campionaria
n = (z·σ/E)², rounded up

Metodo

  1. Scegli tra z (σ della popolazione nota) e t (solo la s del campione, con n − 1 gradi di libertà).
  2. Trova il valore critico per il livello di confidenza.
  3. Margine di errore: E = valore critico × deviazione standard/√n.
  4. Intervallo: x̄ ± E.

Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Test z per una media
z = (x̄ − μ0)/(σ/√n)
Test t per una media
t = (x̄ − μ0)/(s/√n), df = n − 1
Bilaterale al 5%
rifiuta H0 se |z| > 1,96
Intervallo di confidenza
x̄ ± z·σ/√n

Metodo

  1. Formula H₀ e H₁ e stabilisci se il test è unilaterale o bilaterale.
  2. Calcola la statistica test: (x̄ − μ₀)/(σ/√n), oppure con s e t.
  3. Confrontala con il valore critico, oppure trova il p-value.
  4. Rifiuta H₀ se la statistica supera il valore critico (p inferiore ad α) ed esprimi la conclusione a parole.

2Esercizi

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeMedia
eventonessun eventototaletrattamento17383400abcontrollo58902960cd

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). In uno studio randomizzato, 400 pazienti hanno ricevuto un nuovo trattamento e 960 il trattamento di controllo. La tabella mostra quanti in ciascun gruppo hanno avuto l’esito (un evento indesiderato come un ictus). Trova il rischio relativo RR dell’evento con il trattamento. Arrotonda a due cifre decimali.

trattamento: 17/400controllo: 58/960
RR =
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenzeDifficile
CER32%EER?RRR 30%

Esercizio di pratica (valori inventati, non indicazioni cliniche). Un trattamento riduce il rischio di un evento del 30% in termini relativi (RRR = 30%). In un gruppo di pazienti il rischio senza trattamento (CER) è del 32% in cinque anni. Trova il numero necessario da trattare NNT per cinque anni per prevenire un evento. Arrotonda per eccesso a un numero intero di pazienti.

RRR = 30%CER = 32%
NNT =
3.Statistica descrittivaMedia
12141618202224262830

Trova la deviazione standard campionaria s dei dati: 31, 31, 11, 25, 13.

n = 5
s =
4.Statistica descrittivaDifficile
z −2−1012

Una grandezza ha distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 20. Quale proporzione P dei valori è inferiore a 10?

μ = 50σ = 20x = 10
P =
5.Intervalli di confidenzaMedia
n = 10, s = 13,5LU = ?x̄ = 40,5E90%

Un campione di 10 elementi ha media 40,5 e deviazione standard s = 13,5. La popolazione è approssimativamente normale. Trova il limite superiore dell’intervallo di confidenza al 90 % per la media.

n = 10x̄ = 40,5s = 13,590%t(9) = 1,833
limite superiore =
6.Intervalli di confidenzaDifficile
σ = 34, n = ?x̄ − Ex̄ + Ex̄E = 599%

La deviazione standard della popolazione è 34. Quanto deve essere grande il campione n perché un intervallo di confidenza al 99 % per la media abbia un margine di errore non superiore a 5?

σ = 34E = 599%
n =
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaMedia
−2,3062,306t = ?df = 8

9 dipendenti svolgono un test di dattilografia prima e dopo un corso di formazione. Per ogni persona si registra la differenza d = dopo − prima (parole al minuto). La differenza media è 6,63 e la deviazione standard delle differenze è 11,7. Trova la statistica test per dati appaiati t per H₀: μd = 0.

n = 9d̄ = 6,63sd = 11,7
t =
8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenzaDifficile
z −1,9601,96

Un campione di 49 misure ha media 98,6. La deviazione standard della popolazione è 12. Trova il limite superiore U dell'intervallo di confidenza al 95 % per la media.

x̄ = 98,6σ = 12n = 4995%
U =

3Soluzioni

1.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: RR = 0,7

Rapporti di verosimiglianza e misure di rischio: LR+ = sensibilità/(1 − specificità), LR− = (1 − sensibilità)/specificità. In uno studio clinico, EER e CER sono i tassi di eventi con e senza trattamento: RR = EER/CER, ARR = CER − EER, RRR = ARR/CER e NNT = 1/ARR, arrotondato per eccesso. In uno studio caso-controllo si può usare solo l’odds ratio OR = ad/(bc). Un tasso di incidenza = nuovi casi/persone-tempo.

Tassi di eventi

EER = 17/400 = 0,0425
CER = 58/960 = 0,06042

Rischio relativo

RR = 0,0425/0,06042 = 0,7034 ≈ 0,7

Risposta

RR = 0,7
2.Statistica per la pratica basata sulle evidenze

Risposta: NNT = 11

I valori predittivi dipendono dalla prevalenza: VPP = Se·p/(Se·p + (1 − Sp)(1 − p)) e VPN = Sp(1 − p)/(Sp(1 − p) + (1 − Se)p). Con i rapporti di verosimiglianza: odds pre-test = p/(1 − p), odds post-test = odds pre-test × LR, probabilità = odds/(1 + odds). Per una popolazione di N, veri positivi = N·p·Se e falsi positivi = N·(1 − p)·(1 − Sp). NNT = 1/(CER × RRR), arrotondato per eccesso.

Riduzione assoluta del rischio

ARR = 0,32·0,3 = 0,096

Numero necessario da trattare

NNT = 1/0,096 = 10,42 → 11

Risposta

NNT = 11

Lo stesso effetto relativo dà un NNT più piccolo quando il rischio di base è più alto.

3.Statistica descrittiva

Risposta: s = 9,654

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Media

x̄ = 111/5 = 22,2

Scarti al quadrato

Σ(x − x̄)² = 8,8² + 8,8² + (−11,2)² + 2,8² + (−9,2)² = 372,8

Deviazione standard

s = √(372,8/4) = 9,654

Risposta

s = 9,654
4.Statistica descrittiva

Risposta: P = 0,02275

Statistica descrittiva: la media è la somma divisa per n; la mediana è il valore centrale dei dati ordinati (la media dei due centrali se n è pari). La deviazione standard campionaria è s = √(Σ(x − x̄)²/(n − 1)). Un punteggio z = (x − μ)/σ dice a quante deviazioni standard dalla media si trova un valore.

Standardizza

z = −2

Tavola della normale standard

Φ(−2) = 0,02275
P = 0,02275

Risposta

P = 0,02275
5.Intervalli di confidenza

Risposta: limite superiore = 48,33

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Valore critico

df = n − 1 = 9, t = 1,833

Margine di errore

E = 1,833·13,5/√10 = 7,825

Intervallo

40,5 ± 7,825 → [32,67, 48,33]

Risposta

limite superiore = 48,33
6.Intervalli di confidenza

Risposta: n = 307

Intervallo di confidenza per una media: x̄ ± margine di errore. Con σ della popolazione nota il margine è z·σ/√n; se hai solo la deviazione standard campionaria s, usa t con n − 1 gradi di libertà: t·s/√n. Valori critici: z = 1,645 (90 %), 1,96 (95 %), 2,576 (99 %). Per ottenere un margine pari a E o inferiore serve n ≥ (z·σ/E)², arrotondato per eccesso.

Ricava n

n = (2,576·34/5)² = 306,8

Arrotonda per eccesso

La numerosità campionaria è un numero intero, e arrotondare per difetto renderebbe il margine troppo grande.

n = 307

Risposta

n = 307
7.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: t = 1,7

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Errore standard della differenza media

SE = 11,7/√9 = 3,9

Statistica test

t = 6,63/3,9 = 1,7

Risposta

t = 1,7

Con df = 8, il valore critico bilaterale al 5% è 2,306; |t| è minore, quindi H₀ non viene rifiutata.

8.Test d'ipotesi e intervalli di confidenza

Risposta: U = 102

Test su una media: la statistica test misura a quanti errori standard la media campionaria si trova dal valore dichiarato in H₀: z = (x̄ − μ₀)/(σ/√n) se σ è nota, t = (x̄ − μ₀)/(s/√n) se viene stimata dal campione. Un intervallo di confidenza è x̄ ± (valore critico)·(errore standard).

Margine di errore

E = 1,96·12/√49 = 3,36

Limite dell'intervallo

U = 98,6 + 3,36 = 102

Risposta

U = 102

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