Thống kê thực hành dựa trên bằng chứng: bài tập có lời giải từng bước

1Những con số đằng sau quyết định lâm sàng

Thực hành dựa trên bằng chứng nghĩa là dùng kết quả nghiên cứu để quyết định chăm sóc. Để đọc một nghiên cứu, bạn cần một bộ nhỏ các con số: xét nghiệm tốt đến đâu, bệnh phổ biến đến mức nào, và một phương pháp điều trị thay đổi nguy cơ bao nhiêu.

Hầu hết đều đến từ một bảng 2 × 2: hai nhóm ở các hàng và hai kết cục ở các cột. Khi bạn biết a, b, c và d nằm ở đâu, mọi công thức đều là một phân số đơn giản.

2Xét nghiệm chẩn đoán

Đặt kết quả xét nghiệm ở các hàng và tình trạng bệnh thật (theo tiêu chuẩn tham chiếu) ở các cột: a = dương tính thật, b = dương tính giả, c = âm tính giả, d = âm tính thật.

• Độ nhạy = a/(a + c): trong số người có bệnh, tỷ lệ xét nghiệm dương tính.
• Độ đặc hiệu = d/(b + d): trong số người không có bệnh, tỷ lệ xét nghiệm âm tính.
• PPV = a/(a + b): trong số xét nghiệm dương tính, tỷ lệ thật sự có bệnh.
• NPV = d/(c + d): trong số xét nghiệm âm tính, tỷ lệ thật sự khỏe mạnh.

Độ nhạy và độ đặc hiệu nhìn theo các cột; giá trị tiên đoán nhìn theo các hàng.

3Độ lưu hành và giá trị tiên đoán

Độ lưu hành là tỷ lệ dân số mắc một bệnh tại một thời điểm. Tỷ suất mới mắc đếm các ca mới trong số người có nguy cơ trong một khoảng thời gian, hoặc trên người-thời gian (ví dụ trên 1000 người-năm).

Độ nhạy và độ đặc hiệu thuộc về xét nghiệm. Giá trị tiên đoán còn phụ thuộc vào độ lưu hành: một xét nghiệm tốt dùng ở nơi bệnh hiếm sẽ cho nhiều dương tính giả.

Một cách nhanh để thấy điều này là tưởng tượng 10 000 người. Với độ lưu hành 1%, có 100 người mắc bệnh; một xét nghiệm có độ nhạy 90% tìm ra 90 người trong số đó. Với độ đặc hiệu 95%, 5% trong số 9900 người khỏe mạnh cũng xét nghiệm dương tính: 495 dương tính giả. Vậy PPV là 90/585, chỉ khoảng 15%.

Tỷ số khả dĩ cập nhật xác suất thông qua odds: odds = p/(1 − p), odds sau xét nghiệm = odds trước xét nghiệm × LR, và xác suất = odds/(1 + odds).

4Hiệu quả điều trị: RR, ARR và NNT

Trong một thử nghiệm, tỷ lệ biến cố ở nhóm được điều trị là EER và ở nhóm chứng là CER.

• Nguy cơ tương đối RR = EER/CER.
• Giảm nguy cơ tuyệt đối ARR = CER − EER.
• Giảm nguy cơ tương đối RRR = ARR/CER = 1 − RR.
• Số bệnh nhân cần điều trị NNT = 1/ARR, luôn được làm tròn lên thành số bệnh nhân nguyên. Với tác hại, NNH = 1/(EER − CER).

Trong một nghiên cứu bệnh–chứng, nhà nghiên cứu chọn số ca bệnh và số nhóm chứng đưa vào, nên không thể tính nguy cơ. Thay vào đó hãy dùng tỷ số chênh OR = ad/(bc).

Cùng một RRR cho NNT lớn hơn nhiều khi nguy cơ nền thấp: giảm 25% của nguy cơ 2% là ARR 0,5%, NNT là 200.

5Một ví dụ có lời giải

Hãy theo dõi từng bước và dự đoán bước kế tiếp trước khi mở nó ra. Mọi giá trị đều là số liệu giả định để luyện tập.

6Lỗi thường gặp và câu hỏi thi

• Nhầm độ nhạy (theo cột) với PPV (theo hàng).
• Coi PPV là một thuộc tính cố định của xét nghiệm.
• Nhân xác suất với tỷ số khả dĩ mà không đổi sang odds.
• Làm tròn xuống NNT, hoặc dùng 1/RRR thay vì 1/ARR.
• Tính nguy cơ tương đối từ một nghiên cứu bệnh–chứng.

Dễ: độ nhạy, độ đặc hiệu, PPV, NPV, độ chính xác, độ lưu hành và tỷ suất mới mắc. Trung bình: tỷ số khả dĩ, RR, ARR, RRR, NNT và NNH, tỷ số chênh và tỷ suất mới mắc. Khó: PPV ở độ lưu hành khác, xác suất sau xét nghiệm, số đếm dự kiến trong quần thể được sàng lọc và NNT từ nguy cơ nền.